Gejala klinis utama anak-anak dengan AA adalah anemia, perdarahan dan infeksi berulang, dan penurunan simultan pada ketiga garis sel darah. Gejala klinis utama anak-anak dengan AA adalah anemia, perdarahan dan infeksi berulang. Tidak ada sel kekanak-kanakan dalam darah perifer. Sumsum tulang iliaka dan tulang sternum menunjukkan beberapa tempat hiperplasia, dengan penurunan yang nyata pada sel hematopoietik dan peningkatan yang nyata pada sel non-haematopoietik, dan penurunan yang nyata pada megakariosit, yang sebagian besar tidak ada. Sumsum tulang beberapa anak secara aktif berproliferasi, tetapi proporsi limfosit dan sel non-haematopoietik lainnya meningkat secara signifikan dan jumlah megakariosit berkurang secara signifikan. Hati, limpa dan kelenjar getah bening mungkin terlibat dalam infeksi berulang. Hasil dari European Bone Marrow Transplantation dan International BMT registries menunjukkan bahwa tingkat kelangsungan hidup 2 tahun dari BMT saudara kandung HLA-identik dan HSCT darah perifer untuk AA masing-masing adalah 80% dan 7%. Hanya 20% anak dengan AA di luar negeri yang bisa menemukan donor saudara kandung yang cocok, dan kemungkinannya bahkan lebih rendah di Tiongkok. Oleh karena itu, beberapa penelitian telah berusaha untuk menemukan sumber donor alternatif, seperti sumsum tulang donor non-kerabat yang tidak kompatibel dengan HLA, sel induk hematopoietik perifer atau darah tali pusat, atau donor terkait darah yang tidak cocok dengan HLA. Dengan perbaikan protokol pengobatan yang berkelanjutan, tingkat remisi SAA telah meningkat menjadi 60%-80%, dan tingkat kelangsungan hidup jangka panjang serta kualitas kelangsungan hidup telah meningkat. 2. Agen imunosupresif seperti ATG + CSA + MP adalah rejimen yang lebih umum digunakan untuk SAA. Durasi respons bervariasi, dengan sekitar 1/2 terjadi 3 bulan setelah pengobatan dan sebagian besar berlaku 6 bulan setelah pengobatan. Terdapat kenaikan retikulosit, diikuti oleh kenaikan hemoglobin dan leukosit, dengan pemulihan trombosit yang lambat. Transplantasi haploidentik (yang dapat ditemukan pada hampir semua pasien pada anak-anak, seperti orang tua mereka) memiliki kemanjuran yang serupa dengan BMT saudara kandung HLA-identik. Pengalaman kami menunjukkan bahwa transplantasi haploidentik lebih cepat daripada terapi imunosupresif dalam hal pemulihan hematopoiesis dan rekonstitusi kekebalan tubuh, dan bahwa proses transplantasi aman, tanpa komplikasi serius dan dapat ditoleransi dengan baik oleh anak.