Obat yang digunakan untuk mengobati leukemia myelogenous kronis (CML). Obat ini juga digunakan dengan obat lain untuk mempersiapkan pasien dengan CML untuk transplantasi sel induk. Obat ini juga sedang dipelajari dalam pengobatan jenis kanker lainnya. Busulfan menempel pada DNA dalam sel dan dapat membunuh sel kanker. Ini adalah jenis agen alkilasi. Juga disebut Busulfex dan Myleran.