Langkah pertama dalam menguji pengobatan baru pada manusia. Uji klinis fase I menguji keamanan, efek samping, dosis terbaik, dan waktu pengobatan baru. Ini juga dapat menguji cara terbaik untuk memberikan pengobatan baru (misalnya, melalui mulut, infus ke dalam pembuluh darah, atau injeksi) dan bagaimana pengobatan mempengaruhi tubuh. Dosis biasanya ditingkatkan sedikit demi sedikit untuk menemukan dosis tertinggi yang tidak menyebabkan efek samping yang berbahaya. Uji klinis Fase I biasanya hanya mencakup sejumlah kecil pasien yang belum tertolong oleh pengobatan lain. Kadang-kadang mereka menyertakan sukarelawan yang sehat. Juga disebut uji klinis fase 1.