Obat yang dapat masuk ke dalam sel dengan mudah karena memiliki berat molekul yang rendah. Begitu berada di dalam sel, obat ini dapat memengaruhi molekul lain, seperti protein, dan dapat menyebabkan sel kanker mati. Ini berbeda dengan obat yang memiliki berat molekul besar, yang membuatnya tidak mudah masuk ke dalam sel.
Banyak terapi yang ditargetkan adalah obat molekul kecil.