ARC-520 adalah terapi baru yang ditargetkan pada hati, yang mengandung molekul kecil yang mengganggu RNA (siRNA) yang dikembangkan oleh Arrowhea untuk pengobatan infeksi virus hepatitis B kronis. Tujuannya adalah untuk mengurangi semua transkripsi HBV dengan mengganggu RNA. Pada model simpanse dan tikus yang terinfeksi HBV, kami mengamati pengurangan partikel virus dan ekspresi protein virus. Protein virus (terutama HBeAg dan HBsAg) dikaitkan dengan toleransi kekebalan tubuh, infeksi yang menetap, dan perkembangan penyakit. Terapi yang menargetkan protein virus dapat membangun kembali kekebalan inang dan dengan demikian meningkatkan pembersihan HBsAg. Saat ini dalam pengembangan klinis Fase II, ARC-520 adalah suntikan sekali sebulan yang berpotensi menyembuhkan hepatitis B secara fungsional. Arrowhead Research selangkah lebih dekat untuk mendapatkan obat untuk infeksi hepatitis B, menurut CEO Anzalone. Perusahaan ini baru-baru ini merilis data positif untuk pengobatan antivirus eksperimentalnya. Virus hepatitis B 100 kali lebih kuat daripada HIV, tetapi dapat dicegah dengan vaksin, yang telah tersedia sejak tahun 1982. Namun, vaksin ini tidak efektif untuk 400 juta orang yang terinfeksi hepatitis B kronis di seluruh dunia. Dalam banyak kasus, obat hepatitis B yang ada tidak sepenuhnya menyembuhkan infeksi, tetapi sering kali menekan replikasi virus, memaksa pasien untuk meminumnya seumur hidup mereka. Obat Arrowhead, ARC-520, membongkar berbagai komponen virus hepatitis B, dan data menunjukkan bahwa obat ini mengurangi protein kunci dalam virus yang menyebabkan penyakit hingga lebih dari 90 persen pada pasien yang telah diobati maupun yang belum diobati. “Saya pikir data kami menunjukkan bahwa kami membongkar berbagai komponen virus, dan sejauh ini tidak ada obat hepatitis B yang melakukan hal itu, jadi saya pikir kami memiliki keunggulan kompetitif yang jelas,” kata Anzalone dalam sebuah wawancara. Para analis mengatakan bahwa perusahaan tersebut membukukan data sementara yang “menakjubkan” untuk dosis tertinggi obat terapeutiknya dibandingkan dengan data dosis yang lebih kecil yang dilaporkan Arrowhead sebelumnya. Dosis tunggal 4 mg / kg mampu mencapai pengurangan puncak 99 persen (atau 1,9log) dalam protein virus penyebab penyakit utama, dan data menunjukkan bahwa mungkin ada pengurangan rata-rata 1,05log pada pasien yang sebelumnya tidak diobati. “Kami berharap ambang batas 1 log dapat dicapai dengan beberapa dosis, dan pada kenyataannya dosis tunggal 4 mg/kg merupakan hasil yang fantastis,” kata Tenthoff. Obat ini telah menunjukkan profil keamanan dan tolerabilitas yang baik, dan data menunjukkan bahwa obat ini secara substansial dapat mengganggu fungsi virus lainnya. Hasil ini mendorong kami untuk fokus tidak hanya pada pengembangan ARC-520 dalam kombinasi dengan agen terapeutik lainnya untuk mencapai penyembuhan fungsional, tetapi juga memberikan perhatian khusus untuk mengembangkannya untuk digunakan pada pasien yang sebelumnya tidak diobati, tambah Anzalone. Arrowhead berspesialisasi dalam terapi gangguan asam ribonukleat (RNAi), yang telah lama menjadi perhatian para pengembang karena bertujuan untuk ‘membungkam’ gen tertentu untuk membatasi produksi protein penyebab penyakit, tetapi juga sering mengalami kegagalan klinis. Sementara itu, obat yang ada saat ini bekerja dengan mengikat protein ini dan membuatnya tidak aktif. d Penelitian ini merupakan satu langkah lebih dekat untuk mendapatkan obat untuk menyembuhkan infeksi hepatitis B, menurut CEO Anzalone. Perusahaan ini baru-baru ini merilis data positif tentang obat pengobatan antivirus eksperimentalnya. Virus hepatitis B 100 kali lebih kuat daripada HIV, tetapi dapat dicegah dengan vaksin, yang telah tersedia sejak tahun 1982. Namun, vaksin ini tidak efektif untuk 400 juta orang yang terinfeksi hepatitis B kronis di seluruh dunia. Dalam banyak kasus, obat hepatitis B yang ada tidak sepenuhnya menyembuhkan infeksi, tetapi sering kali menekan replikasi virus, memaksa pasien untuk meminumnya seumur hidup. Obat Arrowhead, ARC-520, membongkar berbagai komponen virus hepatitis B, dan data menunjukkan bahwa obat ini mengurangi protein kunci dalam virus yang menyebabkan penyakit hingga lebih dari 90 persen pada pasien yang telah diobati maupun yang belum diobati. “Saya pikir data kami menunjukkan bahwa kami membongkar berbagai komponen virus, dan sejauh ini tidak ada obat hepatitis B yang melakukan hal itu, jadi saya pikir kami memiliki keunggulan kompetitif yang jelas,” kata Anzalone dalam sebuah wawancara. Para analis mengatakan bahwa perusahaan tersebut membukukan data sementara yang “menakjubkan” untuk dosis tertinggi obat terapeutiknya dibandingkan dengan data dosis yang lebih kecil yang dilaporkan Arrowhead sebelumnya. Dosis tunggal 4 mg / kg mampu mencapai pengurangan puncak 99 persen (atau 1,9log) dalam protein virus penyebab penyakit utama, dan data menunjukkan bahwa mungkin ada pengurangan rata-rata 1,05log pada pasien yang sebelumnya tidak diobati. “Kami berharap ambang batas 1 log dapat dicapai dengan beberapa dosis, dan pada kenyataannya dosis tunggal 4 mg/kg merupakan hasil yang fantastis,” kata Tenthoff. Obat ini telah menunjukkan profil keamanan dan tolerabilitas yang baik, dan data menunjukkan bahwa obat ini secara substansial dapat mengganggu fungsi virus lainnya. Hasil ini mendorong kami untuk fokus tidak hanya pada pengembangan ARC-520 dalam kombinasi dengan agen terapeutik lainnya untuk mencapai penyembuhan fungsional, tetapi juga memberikan perhatian khusus untuk mengembangkannya untuk digunakan pada pasien yang sebelumnya tidak diobati, tambah Anzalone. Arrowhead berspesialisasi dalam terapi gangguan asam ribonukleat (RNAi), yang telah lama menjadi perhatian para pengembang karena bertujuan untuk ‘membungkam’ gen tertentu untuk membatasi produksi protein penyebab penyakit, tetapi juga sering mengalami kegagalan klinis. Sementara itu, obat yang ada saat ini bekerja dengan mengikat protein ini dan membuatnya tidak aktif.