Apa itu mikrotransplantasi untuk sindrom myelodysplastic?

  Mikrotransplantasi adalah pendekatan orisinil dan berpengaruh secara internasional untuk pengobatan leukemia dan konsep baru dalam transplantasi, yang telah berhasil diterapkan pada pasien leukemia usia lanjut. Setelah tiga tahun, hasil studi klinis mengenai mikrotransplantasi pada sindrom myelodysplastic berisiko tinggi (MDS) dan AML yang ditransformasi MDS, hari ini diterbitkan dalam jurnal internasional bergengsi Stem Cell Translational Medcine (impact factor 5.709), menyusul keberhasilan penerapan mikrotransplantasi pada leukemia muda dan paruh baya.  Hasil penelitian menunjukkan bahwa mikrotransplantasi yang dikombinasikan dengan kemoterapi pada 21 pasien MDS dan 22 pasien tAML menghasilkan tingkat respons keseluruhan sebesar 81% dan 50%, tingkat remisi lengkap (CR) sebesar 52,4% dan 36,4%, tingkat kelangsungan hidup 2 tahun masing-masing sebesar 84,7% dan 34,1%, serta waktu pemulihan neutrofil dan trombosit selama 14 dan 17 hari untuk MDS dan 16 dan 19 hari untuk tAML. Teknik ini, dikombinasikan dengan kemoterapi, menawarkan pengobatan baru, efektif dan aman untuk pasien MDS dan tAML berisiko tinggi, menggandakan tingkat kelangsungan hidup 2 tahun yang diakui secara internasional, dan saat ini merupakan faktor dampak tertinggi untuk penyakit ini di Tiongkok. Berdasarkan hasil penelitian ini, studi klinis multi-pusat, acak, terbuka, dan terkontrol akan segera dimulai di Tiongkok untuk mengevaluasi efektivitas dan keamanan mikrotransplantasi untuk pengobatan MDS risiko menengah2 dan risiko tinggi.  Sindrom mielodisplastik adalah sekelompok kelainan klonal mieloid heterogen yang didapat dari asal sel punca hematopoietik, yang ditandai dengan perkembangan abnormal sel mieloid, yang bermanifestasi sebagai hematopoiesis yang tidak efektif, hemositopenia refraktori, kegagalan hematopoietik, dan risiko transformasi yang tinggi menjadi leukemia mieloid akut (AML).MDS paling sering terjadi pada orang paruh baya dan lanjut usia, dengan usia median sekitar 65 tahun saat diagnosis. Insiden tahunan kira-kira 5 per 100.000, dengan insiden tahunan 22-45 per 100.000 pada orang berusia di atas 70 tahun. Pasien dapat diklasifikasikan ke dalam empat kelompok risiko berdasarkan morfologi sumsum tulang, kariotipe, dan koefisien hemositopenia: risiko rendah, risiko menengah-1, risiko menengah-2, dan risiko tinggi. Pasien dengan MDS dalam kelompok risiko rendah atau risiko menengah-1 (sekitar 70% pasien) memiliki median kelangsungan hidup yang diharapkan dari 3,5 sampai 5,7 tahun; mereka dengan MDS dalam kelompok risiko menengah-2 dan risiko tinggi memiliki median kelangsungan hidup yang diharapkan hanya 0,4 sampai 1,2 tahun.  Mikrotransplantasi adalah pengobatan baru untuk penyakit hematologi ganas dan tumor. Pasien menjalani transfusi terprogram dari sel punca hematopoietik perifer pasca-mobilisasi HLA yang tidak kompatibel (pengobatan ex vivo) setelah kemoterapi/terapi bertarget untuk tumor masing-masing tanpa profilaksis GVHD, menciptakan mikrochimerisme donor sementara atau tahan lama pada pasien, menginduksi efek anti-leukemia spesifik sambil menghindari perkembangan GVHD. Makalah tentang penggunaan micrografts pada leukemia myeloid akut usia lanjut dan muda hingga paruh baya diterbitkan pada tahun 2011 dan 2012 masing-masing di Blood dan Journal of Clinical Oncology (faktor dampak 18,6 poin), jurnal spesialis internasional terkemuka.  Artikel tersebut menunjukkan bahwa pada pasien AML lanjut usia yang berusia antara 60 dan 88 tahun, kelompok kombinasi kemoterapi dan mikrotransplantasi mencapai tingkat remisi lengkap 80% dan tingkat kelangsungan hidup bebas penyakit selama dua tahun sebesar 38,9%, yang secara signifikan berbeda dari kelompok kemoterapi saja; kelangsungan hidup bebas penyakit enam tahun dan tingkat kelangsungan hidup keseluruhan pada kelompok berisiko rendah pasien AML muda dan setengah baya masing-masing adalah 84,4% dan 89,5%, yang serupa dengan 59,2% dan 65,2% pada kelompok berisiko menengah. Hasilnya serupa dengan kelompok risiko menengah. Hasil klinis telah divalidasi secara klinis di beberapa pusat di Tiongkok, AS, Australia dan Spanyol, dan telah digambarkan sebagai “model baru untuk memisahkan efek anti-tumor dari penyakit cangkok dan cangkok-versus-host”, memelopori pendekatan baru untuk pengobatan penyakit hematologi dan tumor padat ganas dengan teknologi sel imun.