Tujuan Diagnosis dan pengobatan hemosiderosis besi paru idiopatik (IPH) pada anak masih belum memuaskan, dan tujuan dari studi klinis ini adalah untuk meringkas diagnosis IPH dan untuk menilai kemanjuran jangka panjang pengobatan merkaptopurin dengan dosis individual (6MP) untuk IPH. METODE Diagnosis IPH ditegakkan melalui pemeriksaan rawat inap dan tindak lanjut selama lebih dari 1 tahun untuk menyingkirkan penyakit lain. Prednison diberikan secara oral dengan dosis 2 mg/(kg.d) selama fase akut penyakit, yang dihentikan dalam waktu 4 minggu, dan 6MP dimulai secara oral pada waktu yang sama dengan dosis 60 mg/(m2.d), dengan terapi pemeliharaan selama 3 tahun. Sebanyak 15 anak, berusia 2 hingga 13 tahun (median 7 tahun) pada saat diagnosis, diikutsertakan dalam analisis. Sebagian besar anak-anak tertunda dalam diagnosis karena timbulnya gejala yang tidak lazim, dan penundaan tersebut berkisar antara 0 hingga 108 bulan (median 8 bulan). Semua kasus dapat diatasi dengan pengobatan dan berhasil dihentikan dari hormon. Dengan masa tindak lanjut 2,5 hingga 9,5 tahun (median 6 tahun), hanya 1 dari 8 pasien dengan hipoleukaemia relatif (3 × 109/L hingga 6 × 109/L) selama terapi pemeliharaan 6MP yang kambuh, dibandingkan dengan 5 dari 7 pasien lainnya (p<0,05). Empat dari lima kekambuhan yang terakhir tidak kambuh lagi setelah dosis 6MP disesuaikan ke atas untuk mengurangi leukosit. Kesimpulan Keterlambatan diagnosis masih menjadi masalah yang menonjol. Sebagian besar anak-anak dengan IPH dalam kelompok ini mentoleransi terapi pemeliharaan 6MP dengan baik dan mencapai remisi jangka panjang, menunjukkan bahwa adalah mungkin untuk menghindari ketergantungan jangka panjang pada terapi hormon dan efek samping jangka panjang yang dihasilkan pada pertumbuhan dan perkembangan; Metabolisme 6MP sangat bervariasi di antara individu, dan individualisasi dosis dapat menghindari kekurangan atau kelebihan pengobatan dalam beberapa kasus, yang dapat membantu meningkatkan prognosis, dan jumlah leukosit mungkin merupakan indikator yang sederhana dan berguna.