Novartis baru-baru ini mengumumkan bahwa FDA telah memberikan status “terapi terobosan” kepada LDK378 untuk pengobatan ALK-positif, pasien yang naif terapi crizotinib (Xalkori) dengan kanker paru-paru sel non-kecil metastatik (NSCLC). Status “terapi terobosan” berasal dari FDA Safety and Innovation Act (FDASIA) dan dimaksudkan untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan obat baru tertentu yang menawarkan peningkatan signifikan atas perawatan yang ada untuk kebutuhan medis yang kritis dan tidak terpenuhi. Proses persetujuan untuk obat yang memenuhi syarat “terapi terobosan” mirip dengan proses jalur cepat persetujuan dipercepat yang telah lama ditetapkan FDA dan tinjauan prioritas untuk obat baru prioritas. ”Status terapi terobosan memungkinkan kami untuk bekerja lebih erat dengan FDA untuk mempercepat adopsi obat baru,” komentar Alessandro Riva, kepala pengembangan obat onkologi di Novartis. Status “terapi terobosan” pertama yang disetujui FDA diberikan kepada dua obat Vertex Pharmaceuticals, Kalydeco (ivacaftor) dan kombinasi Kalydeco dan VX-809. Novartis mengklaim bahwa 80% pasien dengan penyakit progresif setelah pengobatan dengan crizotinib dalam serangkaian uji klinis Fase I pada kanker ALK+ menunjukkan respons terhadap LDK378, termasuk respons lengkap, respons parsial dan respons parsial yang belum dikonfirmasi. Novartis kini telah memulai dua uji klinis Fase II LDK378 pada pasien dengan ALK+ NSCLC dengan tujuan memulai studi pivotal akhir tahun ini untuk memungkinkan pengajuan aplikasi pemasaran LDK378 pada tahun 2014.