Hari ini, AveXis mengumumkan bahwa tiga kasus pengobatan sistemik intravena dengan AAV9-CB-SMN untuk atrofi otot tulang belakang tipe 1 (SMA1) telah selesai. Pasien pertama terdaftar dan menyelesaikan pengobatan pada tanggal 13 Mei tahun ini, dan sudah hampir lima bulan sejak pengobatan selesai tanpa efek samping terkait pengobatan. Meskipun kemanjuran pengobatan belum dievaluasi lebih lanjut, seperti yang dikatakan AveXis, ini merupakan awal dari era baru. Yang menarik adalah fakta bahwa subjek dalam uji klinis ini adalah bayi yang baru berusia beberapa bulan. Sebelumnya, ini adalah area yang mutlak tidak boleh dilakukan untuk uji klinis, tetapi karena sifat spesifik penyakit SMA1 (penyakit serius dan fatal di mana anak meninggal dalam usia 2 tahun dan tidak ada pengobatan yang efektif). Menghadapi fakta ini, FDA telah menunjukkan fleksibilitas yang besar dan semangat analisis kasus per kasus dengan memberikan izin untuk uji klinis untuk melanjutkan. (Sejak awal tahun ini, FDA telah mengambil sikap yang sangat positif terhadap terapi gen, khususnya terapi gen berbasis AAV. Uji klinis ini akan sangat luas jangkauannya, karena jika pengobatan AAV diberikan kepada bayi yang paling rentan dan rentan tanpa efek samping tertentu, maka akan membuktikan keamanan terapi gen AAV dan tidak diragukan lagi akan meletakkan dasar bagi keamanan terapi gen AAV. Sejumlah besar terapi gen berbasis AAV akan dengan cepat memasuki uji klinis dan aplikasi klinis di masa mendatang. Jika tidak ada yang lain, terapi gen akan memasuki fase pertumbuhan eksplosif dalam waktu dekat, membawa opsi pengobatan baru bagi banyak pasien.