1. Seperti kata klise lama, terapi hormon oral telah menjadi landasan pengobatan untuk pasien DMD dan saat ini merupakan pengobatan yang paling efektif. Untuk berpartisipasi dalam uji klinis, pasien harus telah menerima terapi hormon oral standar selama minimal 6 bulan untuk memenuhi kriteria dasar inklusi. Ini berarti bahwa pasien yang tidak menerima terapi hormon oral tidak lagi termasuk dalam kelompok pasien ini. Telah terbukti bahwa terapi kombinasi dengan hormon oral pada intinya telah membawa status kelangsungan hidup pasien DMD ke tingkat yang lebih tinggi. Dari sudut pandang etika, obat uji coba baru hanya dapat menambah pengobatan yang sudah ada dan tidak etis untuk menghentikan terapi hormon oral untuk melakukan uji klinis obat baru, yang akan berdampak buruk pada kondisi pasien. 2. Diterimanya obat eksperimental untuk uji klinis, tidak peduli seberapa baik kemanjuran obat tersebut dalam uji pendahuluan dan seberapa menjanjikan prospek masa depan obat tersebut di pasar. Penggunaan obat selama uji klinis sepenuhnya gratis. Tidak hanya gratis, tetapi biaya beberapa tes yang relevan juga akan dibebaskan, dan pasien akan disubsidi sampai batas tertentu untuk biaya transportasi dan biaya lain yang dikeluarkan untuk berpartisipasi dalam uji klinis. Ini adalah uji klinis yang sesungguhnya. Banyak proyek domestik yang memungut banyak uang di bawah bendera uji klinis, tentu saja, “menjual daging anjing di atas kepala domba”. 3. Uji klinis tidak semuanya menguntungkan, tidak ada bayaran. Untuk mendapatkan data yang akurat mengenai efek pengobatan obat, partisipasi dalam uji klinis memerlukan lebih banyak tes daripada pengobatan normal, termasuk tes invasif. Jika Anda berpartisipasi dalam uji klinis ini, Anda akan menjalani biopsi otot dengan anestesi umum sebelum dan sesudah perawatan obat, sehingga Anda akan dikenakan biaya untuk mendapatkan perawatan gratis. Selain itu, dalam sebagian besar uji klinis terdapat kelompok kontrol, yaitu plasebo (agen non-terapeutik yang tampaknya tidak dapat dibedakan dari obat pengobatan) yang tidak diberikan sebagai obat pengobatan. Demi objektivitas dalam hasil uji klinis, pengobatan dengan obat atau plasebo disaring sepenuhnya secara acak, dengan peluang 50-50 untuk menerimanya. Pasien tidak hanya tidak tahu apakah mereka menerima obat atau plasebo, tetapi juga dokter yang memberikan pengobatan. Hanya setelah uji klinis selesai sepenuhnya dan kebutaan terungkap, barulah kita akan mengetahuinya. Oleh karena itu, sangat mungkin untuk mengikuti uji klinis dengan penuh semangat dan tidak mendapatkan obat. Tentu saja, untuk alasan etis, pasien dalam kelompok kontrol plasebo umumnya akan diberikan obat yang relevan setelah uji klinis tidak dibutakan, untuk memastikan bahwa kepentingan mereka terlindungi. 4. Seperti disebutkan di atas, partisipasi dalam uji klinis ini akan melibatkan setidaknya dua prosedur anestesi umum. Beberapa pasien perlu dipasang “port infus” dan akan menerima anestesi umum tambahan. Sekali lagi, pasien DMD yang didiagnosis secara genetik tidak berisiko mendapatkan anestesi khusus dan sangat mampu menerima anestesi umum. Jika anestesi umum memiliki risiko yang signifikan, desain uji coba seperti itu tidak akan pernah lolos tinjauan etis. Dari luar negeri dan pengalaman kami sendiri, pasien dengan DMD yang menjalani operasi skoliosis besar, operasi jantung dan berbagai prosedur yang membutuhkan anestesi umum tidak memiliki risiko khusus di atas populasi umum. 5. Selama berpartisipasi dalam uji klinis, subjek dan keluarga memiliki hak untuk memilih keluar kapan saja karena alasan subjektif dan objektif. Ini adalah hak fundamental subjek dan dilindungi (meskipun, tentu saja, penarikan diri akan mengakibatkan penghentian perawatan obat percobaan). Ada kalanya subjek mengalami kejadian yang tidak diinginkan dan dokter memutuskan untuk mengundurkan diri dari uji klinis, dan hal ini secara eksplisit dinyatakan dalam desain uji coba. Dengan pesatnya perkembangan pengobatan presisi dan terapi gen, kita akan melihat lebih banyak obat baru dan uji klinis, dan penting bagi kita untuk memperlakukan uji klinis secara rasional.