Pada tahun 2010, Lancet Neurology menerbitkan pedoman otoritatif untuk diagnosis dan pengobatan DMD, yang memperkenalkan konsep pengobatan standar DMD. Dengan dukungan rumah sakit dan departemen, kami adalah yang pertama mengikuti perkembangan konsep-konsep mutakhir di dunia dan memulai pengobatan standar DMD dengan hormon oral. Hingga saat ini, sudah hampir lima tahun. Meskipun bukti medis berbasis bukti untuk terapi hormon oral sangat kuat, namun perlu waktu untuk melihat efek terapeutiknya dengan mata kepala sendiri, untuk memahami semua aspeknya dan untuk terus memperbaikinya dalam praktik. Pasien kami yang memulai terapi hormon oral sejak dini dan tetap melanjutkannya, dengan tindak lanjut yang berkelanjutan, telah menjalani pengobatan selama lebih dari empat tahun. Kami telah benar-benar melihat efek dari terapi hormon, tetapi tentu saja kami juga telah melihat efek samping yang menyertainya. Dai Yi dari Departemen Neurologi di Rumah Sakit Peking Union Medical College tidak meragukan keefektifan terapi hormon oral. Tidak ada obat yang dapat menandingi efektivitas terapi hormon oral, dan penundaan perkembangan penyakit ini telah didokumentasikan dengan baik. Dalam tindak lanjut baru-baru ini dari seorang pasien dengan DMD yang telah dirawat selama lebih dari 2 tahun, orang tuanya berkata kepada saya, “Dokter, apakah diagnosis awal kami salah, apakah kami adalah kasus BMD yang ringan? Anak ini telah stabil selama dua tahun terakhir dan sangat berbeda dari anak-anak lain dengan DMD.” Setelah meninjau data pasien di database kami, saya mengatakan kepada orang tua pasien, “Anak ini memang menderita DMD, dan semua tes yang dilakukan pada saat diagnosis, baik tes genetik, biopsi otot, atau tingkat enzim otot, semuanya mengarah ke DMD, dan diagnosisnya tidak diragukan lagi. Fakta bahwa dia berbeda dari anak-anak lain seusianya adalah berkat ketekunan Anda dalam merawatnya selama dua tahun terakhir.” Cinta dan ketekunan orang tua telah membesarkan anak secara berbeda. Alasan dari keraguan ini adalah karena orang tua hanya dapat melihat anak mereka dan tetap melanjutkan pengobatan atau berhenti di tengah jalan, harus salah satu dari keduanya. Tetapi sebagai seorang dokter, saya akan melihat banyak situasi yang berbeda. Karena berbagai alasan, beberapa anak tidak dapat mengikuti terapi hormon dengan baik. Apa yang dimulai dengan kondisi yang sama ditindaklanjuti beberapa tahun kemudian dengan cerita yang sangat berbeda. Tentu saja, penting untuk memiliki pemahaman ilmiah tentang efek terapi hormon. Pengobatan standar DMD didasarkan pada hormon oral sebagai inti pengobatan dan dilengkapi dengan obat terapeutik terkait. Beberapa obat ini memperlambat penyakit otot dengan mekanisme lain, beberapa melawan efek samping hormon, dan beberapa digunakan untuk mengobati komplikasi yang terkait dengan DMD, sehingga bekerja sama untuk mencapai hasil terbaik. Penting juga untuk melakukan perawatan lain selain pengobatan dan menindaklanjutinya secara teratur. Zhang Guangyu dari Departemen Rehabilitasi atas fokusnya pada rehabilitasi distrofi miotonik dan keahliannya dalam memandu pelatihan rehabilitasi dengan protokol ilmiah, sehingga pelatihan rehabilitasi harian dapat mencapai hasil dua kali lipat dengan setengah usaha dalam waktu yang terbatas. Li Hailong dari Departemen Nutrisi, rencana diet ilmiah dan operasional dirumuskan untuk pasien. Penerapan yang ketat dari rencana diet yang relevan memungkinkan kontrol yang baik terhadap kenaikan berat badan yang berlebihan sekaligus memastikan pasokan nutrisi. Berkat pengawasan ketat dari orang tua dan kerja sama dari anak-anak, beberapa dari mereka telah kehilangan berat badan 4 Kg dengan penambahan hormon, terima kasih kepada Dr. Xiaoxiao Guo dari Departemen Kardiologi, yang telah mampu melindungi jantung anak-anak. Beliau mampu melakukan pemeriksaan USG jantung yang ditargetkan untuk mengetahui karakteristik lesi miokard pada penyakit ini, menilai fungsi jantung secara akurat, dan memberikan pengobatan yang sesuai. Sangat menyenangkan bahwa hasil kolaborasi kami telah diterbitkan dalam jurnal SCI. Kami ingin mengucapkan terima kasih kepada Profesor Li Mei dari Departemen Endokrinologi yang telah menambah kesibukan anak-anak kami. Masalah osteoporosis pada anak-anak dengan DMD yang diobati dengan hormon oral melalui terapi difosfonat telah diatasi dengan baik. Kami berterima kasih kepada organisasi pasien yang secara aktif menyebarkan konsep pengobatan ilmiah sehingga keluarga pasien dapat terus menerima “energi positif”. Yang paling penting untuk berterima kasih adalah orang tua, yang sikap positifnya terhadap pengobatan adalah kunci keberhasilan dan optimismenya dengan sempurna menggambarkan “hidup dengan penyakit”. Saya melihat senyuman di wajah Anda yang sudah lama hilang.