Anak A, seorang perempuan berusia 10 tahun, dirawat di rumah sakit dengan sianosis pada bibir dan mulut (klasifikasi Asosiasi Jantung New York). Pada auskultasi, terdeteksi murmur jantung sistolik grade 2/6. Radiografi dada menunjukkan peningkatan tekstur paru-paru dan jantung yang membesar dengan rasio kardiotoraks 0,63. Elektrokardiogram menunjukkan hipertensi ventrikel kiri dengan ST-T abnormal pada beberapa sadapan. Ultrasonografi jantung menunjukkan ventrikel kiri yang membesar (diameter internal sistolik ventrikel kiri 6,5 cm), atrium kiri membesar (4,2 cm) dan fraksi ejeksi ventrikel kiri 28%. Anak B, laki-laki, 11 bulan, dirawat dengan napas tertahan dan batuk. Pada pemeriksaan, murmur jantung sistolik grade 2/6 dan hepatomegali (2,5 cm di bawah tulang rusuk) dapat dideteksi. Radiografi dada, EKG dan USG jantung menunjukkan temuan yang sama dengan anak sebelumnya, kecuali bahwa radiografi dada menunjukkan rasio kardiotoraks 0,71, diameter internal sistolik ventrikel kiri jantung 3,4 cm dan fraksi ejeksi 18%, bersama dengan gangguan fungsi hati (glutathione aminotransferase: 2184 u/l, glutathione aminotransferase: 2332 u/L). Diagnosis kardiomiopati dilatasi jelas menurut kriteria diagnostik Konsorsium Kriteria Organisasi Kesehatan Dunia / Masyarakat Internasional Kardiologi. Anak ini awalnya diobati dengan digoksin, diuretik, kaptopril, antikoagulan dan gammaglobulin dosis tinggi (2G/KG). Setelah perawatan konvensional ini, gejala klinis anak membaik. Tiga tahun setelah keluar dari rumah sakit, anak A tidak mengalami penurunan yang signifikan pada diameter internal ventrikel kiri, fraksi ejeksi ventrikel kirinya <50% dan fungsi jantungnya masih IIC kelas III. Dengan persetujuan keluarga, terapi injeksi intramuskular sel mesenkim tali pusat digunakan. Uji klinis ini terdaftar di NIH (situs web pendaftaran: clinicaltrials.gov; nomor pendaftaran: No. NT01219452). Setelah penyuntikan, anak tersebut dirawat selama 24 jam tanpa komplikasi yang terkait dengan penyuntikan seperti pendarahan lokal atau demam. Suntikan kedua diberikan 1 bulan setelah suntikan pertama, dengan metode dan dosis yang sama seperti suntikan pertama. Setelah perawatan sel punca, anak kembali ke rumah sakit untuk pemeriksaan rutin. Anak menunjukkan perbaikan yang signifikan dalam gejala klinis dan fungsi jantung yang lebih baik. Pada 3 bulan setelah perawatan sel punca, fungsi jantung anak meningkat ke tingkat 2 dan pada 9 bulan, fungsi jantung anak meningkat ke tingkat 1 dan kualitas hidup meningkat secara signifikan. Pada 1 tahun masa tindak lanjut, gejala klinis anak menghilang dan ultrasonografi jantung ulangan menunjukkan penurunan yang signifikan pada diameter internal ventrikel kiri dan peningkatan yang signifikan pada fraksi ejeksi (Gambar 1); radiografi dada menunjukkan ukuran jantung yang mengecil dan rasio kardiotoraks yang normal (Gambar 2). Pada kunjungan tindak lanjut pertama tiga bulan setelah pengobatan, anak B menunjukkan perbaikan klinis, fungsi hati normal dan peningkatan fraksi ejeksi ventrikel kiri menjadi 35%; 12 bulan setelah pengobatan, fraksi ejeksi ventrikel kiri meningkat menjadi 59%; 16 bulan setelah pengobatan, fraksi ejeksi ventrikel kiri meningkat menjadi 59% dan trombus ventrikel kiri menurun menjadi 1,0 cm; 22 bulan setelah pengobatan, fraksi ejeksi ventrikel kiri meningkat menjadi 62% dan trombus ventrikel kiri menurun menjadi Manifestasi klinis meliputi gagal jantung progresif, aritmia, trombosis, dan kematian mendadak; radiografi dada menunjukkan rasio kardiotoraks >0,5, dan ultrasonografi jantung menunjukkan ventrikel kiri yang melebar (diameter internal sistolik akhir ventrikel kiri >2,7 cm/m2) dan disfungsi sistolik jantung (fraksi ejeksi <1,0 cm). Diagnosis kardiomiopati dilatasi jelas pada kedua anak setelah mengecualikan kardiomiopati sekunder dan penyakit Creutzfeldt-Jakob sesuai dengan kriteria di atas. Pengobatan Kardiomiopati dilatasi diobati secara simtomatik, termasuk obat anti gagal jantung, vasodilator, dan β-blocker.2 Dalam kasus ini, kedua anak menunjukkan beberapa perbaikan gejala klinis setelah terapi obat saja, tetapi fungsi jantung selalu berada di kelas II-III, dengan penurunan diameter internal ventrikel kiri yang tidak signifikan dan fraksi ejeksi ventrikel kiri yang rendah (<50% pada anak pertama dan <30% pada anak kedua. Berdasarkan riwayat medis anak dan kondisi saat ini, keluarga setuju untuk melakukan terapi sel punca. MSC tali pusat manusia memiliki potensi untuk berdiferensiasi menjadi sel tulang, kardiomiosit, kondrosit, adiposit dan sebagainya. Tidak seperti MSC sumsum tulang autologus, MSC tali pusat tersedia secara luas, tidak invasif untuk diperoleh, dan dapat diperluas secara in vitro dalam kultur (sel dapat disimpan dalam larutan pembekuan serum sapi janin dan dimetil sulfoksida dalam lemari es -80 ° C untuk waktu yang lama), dan tetap memiliki imunogenik rendah dan kekebalan yang rendah, sehingga membuat MSC tali pusat tersedia untuk terapi transplantasi sel alogenik. MSC tali pusat yang dikultur bebas dari kontaminasi dan kematian serta aman dan dapat diandalkan sebagai sel transplantasi alogenik. Cara ideal untuk transplantasi sel punca adalah sederhana, kurang invasif, dengan efek samping minimal pada tubuh dan untuk memaksimalkan efek sel punca. Berdasarkan dasar teori dan praktik klinis, kami memutuskan untuk menggunakan injeksi MSC secara intramuskular ke dalam tungkai sesuai dengan kondisi pasien. Sebelum penyuntikan, dilakukan elektrokardiogram, USG jantung, tes darah rutin, biokimia darah, enzim jantung dan virus hepatitis. Pada tindak lanjut pasca-injeksi, fraksi ejeksi dan diameter ventrikel kiri jantung membaik dan anak stabil tanpa kekambuhan gagal jantung. Studi praklinis telah menemukan bahwa mekanisme terapi MSC tali pusat untuk kardiomiopati dilatasi meliputi: 1. Penghambatan respon inflamasi miokard 2. Penghambatan apoptosis kardiomiosit 3. Stimulasi regenerasi pembuluh darah 4. Homing ke lesi dan perbaikan kardiomiosit secara langsung 6 5. Negatifitas HLA-DR dan penghambatan respon alogenik yang dihasilkan oleh limfosit. Sebaliknya, terapi injeksi sel punca intramuskular dapat meningkatkan fungsi jantung terutama melalui sekresi parakrin dari beberapa sitokin. Setelah penyuntikan sel punca, pengobatan oral dikurangi seiring dengan membaiknya gejala klinis anak. Setelah 1 tahun masa tindak lanjut, anak-anak telah mencapai tingkat fungsi jantung dan aktivitas sehari-hari yang normal. Kesimpulan Suntikan sel punca sebelumnya melalui arteri koroner atau endokardium bersifat invasif, dapat menghasilkan jaringan parut di tempat suntikan, aritmia, kalsifikasi, atau fokus kecil infark; dan dengan rute intravena, sebagian besar sel tetap berada di paru-paru8,9; percobaan telah menunjukkan bahwa hanya sejumlah kecil sel yang disuntikkan ke dalam hati hewan yang ada di tempat suntikan atau menjadi kardiomiosit baru yang berdetak, sehingga sel punca mempromosikan regenerasi vaskular atau faktor pertumbuhan parakrin. jalur sitokin menjadi lebih penting dalam pengobatan klinis. Berdasarkan teori-teori ini, injeksi intramuskular MSCs tali pusat bisa menjadi rute non-invasif untuk terapi sel punca. Dalam hal ini, injeksi MSC tali pusat secara intramuskular terbukti aman dan efektif dalam mengobati kardiomiopati dilatasi pada anak-anak, secara signifikan meningkatkan fungsi jantung, mengurangi diameter internal ventrikel kiri dan meningkatkan kualitas hidup. Namun, keamanan dan kemanjuran jangka panjang terapi sel punca perlu dievaluasi dalam jangka waktu yang lebih lama.