Sama halnya dengan obat antineoplastik, obat anti-leukemia dapat dibagi menjadi enam kategori: agen alkilasi, antimetabolit, antrasiklin (antibiotik), alkaloid, hormon dan lain-lain.
1. Agen alkilasi
Agen alkilasi termasuk siklofosfamid, carmustine, dll. Siklofosfamid sebagian besar digunakan dalam pengobatan pasca-remisi leukemia limfoblastik akut, tetapi sering digunakan sebagai obat pra-perawatan utama dalam transplantasi sumsum tulang untuk leukemia. Efek toksik utama adalah penekanan sumsum tulang, alopecia, gangguan hati, dan sistitis hemoragik.
2. Antimetabolit
Mercaptopurine terutama digunakan dalam pengobatan pemeliharaan leukemia limfoblastik akut. Efek samping utamanya adalah myelosupresi dan kerusakan hati. Kombinasi dengan adriamisin juga dapat meningkatkan toksisitas pada hati.
Thiopurine Obat ini sekarang digunakan secara hemat untuk pengobatan pasca-remisi leukemia limfoblastik akut dan juga untuk pengobatan leukemia myeloid akut. Efek toksiknya sama dengan mercaptopurine.
Biasanya diberikan pada saat induksi remisi, melewati sawar darah-otak dan juga dapat diberikan secara intratekal. Efek samping termasuk sariawan, rambut rontok, penekanan sumsum tulang dan perubahan megaloblastik.
Methotrexate Salah satu obat utama yang digunakan dalam pengobatan leukemia limfoblastik akut, khususnya dalam pengobatan leukemia sistem saraf pusat. Efek sampingnya sama dengan sitarabin, tetapi nefrotoksisitas dapat terjadi pada dosis tinggi, sehingga konsentrasi metotreksat serum perlu dipantau.
3. Antibiotik antrasiklin
Obat utama yang digunakan dalam pengobatan leukemia akut adalah eritromisin, doksorubisin, mitoxantrone dan aclarubicin. Efek samping utama adalah kardiotoksisitas.
Hal ini bisa terwujud dalam dua jenis.
Gangguan irama jantung yang tidak tergantung dosis.
Kardiomiopati terkait dosis, ditandai dengan tegangan rendah dan akhirnya menyebabkan gagal jantung output rendah yang tidak dapat diatasi.
4. Alkaloid
Vinkristin Umumnya digunakan sebagai vinkristin dan vinkristin, terutama untuk pengobatan leukemia limfoblastik akut untuk menginduksi remisi. Vincristine harus diberikan secara intravena dan memiliki iritasi jaringan yang kuat akibat tumpahan. Efek toksik terutama bersifat neurotoksik dan dapat bermanifestasi sebagai mati rasa di tangan dan kaki, terutama mati rasa sensorik di ujung jari.
Trichostatin adalah obat anti-leukemia penting yang pertama kali digunakan secara klinis di Tiongkok, terutama untuk pengobatan leukemia myeloid akut. Obat ini memiliki kardiotoksisitas tertentu, seperti sinus takikardia, kerusakan miokard dan blok konduksi cabang berkas kanan lengkap dapat terjadi.
5. Hormon
Prednison dan deksametason adalah glukokortikoid utama yang digunakan dalam pengobatan leukemia akut. Efek samping utama adalah sindrom Cushing, hipertensi, diabetes mellitus, dll.
6. Lainnya
Menadione digunakan secara klinis sebagai obat penting dalam pengobatan leukemia limfoblastik akut. Ini beracun dan juga dapat meningkatkan amonia darah, sehingga dikontraindikasikan pada pasien dengan fungsi hati yang buruk. Tes kulit harus dilakukan sebelum aplikasi untuk mencegah reaksi alergi.
Epigallocatechin, yang mencakup etoposide (VP-16) dan teniposide (VM-26), memiliki efek samping utama berupa penekanan sumsum tulang dan hilangnya nafsu makan.
Hidroksiurea Pada leukemia akut, terutama digunakan pada leukemia myeloid akut di mana sel-sel leukemia abnormal tinggi. Selain itu, ini biasanya digunakan dalam pengobatan leukemia granulositik kronis.