Metode pengobatan pengeditan gen hemofilia terutama mencakup pengeditan gen in vivo dan pengeditan gen in vitro. 1. Pengeditan gen in vivo: metode yang paling ideal untuk mengobati hemofilia adalah memperbaiki atau mengganti gen faktor pembekuan yang bermutasi pada tingkat genom. Pengenalan alat terapi gen tradisional ke dalam bidang penyuntingan gen telah memungkinkan penyuntingan tingkat kromosom secara in vivo. Namun, keamanan dan keakuratan teknologi ini masih menjadi tantangan penting. 2. Penyuntingan gen in vitro: transplantasi sel autologus yang telah dikoreksi untuk menghindari penolakan kekebalan tubuh dan memungkinkan analisis genotip dan fenotip sebelum transplantasi. Sebagai contoh, sel punca pluripoten yang diinduksi secara spesifik oleh pasien, dengan kapasitas pembaruan diri yang tidak terbatas, dapat berasal dari klon sel tunggal dan dapat berdiferensiasi menjadi berbagai jenis sel di dalam tubuh.