Terapi gen yang tersedia saat ini untuk hemofilia meliputi teknologi pengeditan gen CRISPR-Cas9, vektor retroviral, dan terapi gen berbasis adenovirus rekombinan untuk hemofilia. 1. Teknologi penyuntingan gen CRISPR-Cas9 telah menunjukkan kemanjuran yang baik dalam pengobatan penyakit seperti penyakit sel sabit dan talasemia β, tetapi penggunaannya pada hemofilia masih dipertanyakan. Meskipun tidak mudah untuk memperbaiki gen yang terbalik, beberapa penelitian telah menunjukkan bahwa metode ini dapat mengembalikan ekspresi dan fungsi FVIII atau FIX pada tikus hemofilia A dan B. 2. Vektor retroviral, transfeksi gen F9 manusia ke dalam fibroblas kulit pasien yang diisolasi, skrining sel yang mengekspresikan FIX, penyematan dengan kolagen setelah serangkaian uji keamanan, dan injeksi ke dalam jaringan subkutan di perut atau punggung pasien. Terapi gen awal untuk hemofilia menggunakan vektor virus (misalnya vektor adenoviral) dan vektor non-virus, yang cukup aman tetapi tidak mencapai ekspresi transgen yang berkelanjutan pada tingkat terapeutik. 3. Terapi gen hemofilia berdasarkan rekombinan adeno-associated virus (rAAV). rAAV berasal dari AAV tipe liar, yang merupakan vektor terapi gen in vivo yang paling menjanjikan untuk hemofilia karena profil keamanannya yang tinggi, aplikasi inang yang luas, dan waktu ekspresi in vivo yang lama. Namun, ini belum diterapkan ke klinik. Di atas adalah pengenalan dasar terapi gen hemofilia, dan disarankan agar pasien dideteksi, didiagnosis, dan diobati sejak dini, dan pengobatan harus dilakukan secara teratur di bawah bimbingan dokter profesional untuk mencapai efek terapeutik terbaik.