Leukemia adalah suatu kondisi di mana sel induk hematopoietik, yang menghasilkan berbagai sel dalam darah, menjadi ganas dan menghasilkan sel yang tidak berfungsi dengan baik, dan sel-sel ini mencapai berbagai bagian tubuh melalui darah. Kelainan pada sel punca hematopoietik menyebabkan kelainan pada berbagai sel yang berkembang biak, seperti: sel darah merah, sel darah putih, trombosit, dll. Meskipun pasien leukemia mampu memproduksi sel darah merah, namun sel-sel yang diproduksi ini secara struktural dan fungsional tidak normal, dan dikenali serta dibuang oleh organ kekebalan tubuh seperti limpa, yang mengakibatkan anemia dan pembesaran limpa dan kelenjar getah bening. Fungsi sel darah merah yang tidak normal mencegahnya membawa oksigen ke jaringan, sehingga tubuh menjadi lemah, pucat, berdebar-debar dan sesak napas. Demikian pula, kelainan trombosit dapat terjadi pada pasien leukemia. Trombosit memainkan peran penting dalam menghentikan pendarahan. Bila trombosit tidak normal, fungsi hemostatik menjadi tidak normal dan dapat mengakibatkan pendarahan. Pasien datang dengan bintik-bintik perdarahan pada kulit atau mimisan. Sel darah putih adalah sel kekebalan tubuh dan pada leukemia, sel darah putih juga bisa menjadi abnormal, yang menyebabkan penurunan daya tahan tubuh. Selain itu, sel darah yang abnormal dapat mencapai seluruh bagian tubuh melalui aliran darah dan menyebabkan berbagai gejala.