Pemahaman tentang struktur dan fungsi gen DMD telah memberi kami spesialis neuromuskuler, anak-anak dengan distrofi dan keluarga mereka harapan besar. Sayangnya, untuk saat ini, harapan-harapan ini hanya tinggal dongeng belaka. Tetapi kami masih percaya bahwa kisah-kisah ini akan menjadi kenyataan. Saya memperkenalkan PTC, obat untuk distrofi miotonik, di situs web saya sejak dulu, dan banyak pasien yang sering mendekati saya dengan harapan hasil uji coba Fase 3 PTC akan tersedia. Berikut ini adalah laporan tentang sumber-sumber herbal AS yang terkait dengan uji coba obat PTC untuk referensi Anda. Menurut pendapat saya, terapi gen untuk distrofi miotonik masih sangat panjang. Bagaimana cara menunda perubahan patologis otot rangka, menunda masa hidup anak dan meningkatkan kualitas hidup anak adalah masalah klinis praktis yang dihadapi para spesialis penyakit neuromuskular kita dan status pengobatan DMD saat ini. Kami berharap bahwa lebih banyak dokter tidak akan menunggu dongeng, tetapi akan menangani masalah klinis yang dihadapi oleh setiap pasien secara serius, mendiagnosisnya lebih awal, melakukan intervensi dengan tepat, termasuk mengurangi nekrosis otot rangka, hiperplasia interstitial abnormal, kontraktur otot rangka dan kelainan bentuk sendi, serta meningkatkan kualitas hidup.