Pasien dengan tuberous sclerosis (TSC) dapat mengembangkan penyakit di beberapa organ, dengan anak-anak di bawah usia 20 tahun lebih mungkin mengembangkan tumor otak (subventricular giant cell astrocytoma (SEGA) dan pasien dewasa dapat mengembangkan tumor paru-paru dan ginjal, yang dapat memengaruhi kualitas hidup mereka dan dapat mengancam jiwa. Tidak ada cara yang efektif untuk memprediksi tumor apa yang akan berkembang di masa depan pada pasien dengan tuberous sclerosis, jadi adakah obat yang dapat mengurangi kemungkinan pasien mengembangkannya? Dalam uji klinis yang dilakukan oleh dokter Polandia Kotulska dkk, sepasang kembar identik, keduanya dengan SEGA dikombinasikan dengan TSC, kedua saudara perempuan memiliki ekspresi genetik yang sama dan juga berbagi mutasi pada lokus yang sama (TSC2). Dimulai pada usia 4 tahun, salah satu diberikan rapamycin dan yang lainnya plasebo. Setelah 24 bulan, pasien rapamycin stabil, dengan pengurangan yang signifikan dalam ukuran tumor SEGA dan tidak ada lesi ginjal atau kulit pada TSC, sedangkan pasien plasebo memiliki tumor otak yang stabil tetapi mengembangkan angiofibroma wajah dan angiomyolipoma ginjal. Penyakit organ TSC berkembang secara progresif seiring bertambahnya usia, tetapi pada satu pasien dengan TSC, klinisi tidak dapat memprediksi dengan tepat apa yang akan terjadi. dokter tidak dapat memprediksi secara pasti penyakit apa yang akan terjadi di kemudian hari. Selain itu, TSC relatif jarang terjadi dan sulit untuk mengatur populasi besar pasien yang saat ini menggunakan rapamycin untuk membandingkan prognosis pasien yang menggunakan obat selama periode 10 atau 20 tahun dengan pasien yang menggunakan plasebo. Kontrol klinis ini menggambarkan masalah dengan baik, karena kedua saudara perempuan itu identik dan memiliki mutasi yang sama pada lokus yang sama, dan mengonsumsi rapamycin menunda perkembangan penyakit dengan baik dan menunjukkan bahwa obat tersebut memiliki efek pencegahan pada tuberous sclerosis. Namun demikian, keputusan untuk menggunakan obat ini harus dibuat berdasarkan kasus per kasus, karena tidak ada tindak lanjut kasus berskala besar pada penggunaan obat yang berkepanjangan, yang merupakan imunosupresan, dan tidak dapat disimpulkan apakah penggunaan yang berkepanjangan dapat menyebabkan perkembangan keganasan lain pada pasien.