Menurut rilis Badan Pengawas Obat dan Makanan A.S. (FDA) tertanggal 28 Mei 2015, FDA pada hari itu menyetujui obat Pfizer Inc. rapamycin (nama kimiawi: sirolimus atau rapamycin) untuk pengobatan limfangioleiomiomatosis paru (LAM), penyakit paru-paru progresif yang langka, yang terlihat terutama pada wanita usia subur. Rapamycin adalah obat pertama yang disetujui untuk pengobatan penyakit ini. LAM adalah penyakit yang sangat langka yang ditandai dengan pertumbuhan abnormal sel otot polos yang menyerang jaringan paru-paru, termasuk saluran udara, pembuluh darah dan pembuluh limfatik, menyebabkan kerusakan paru-paru, mengakibatkan obstruksi aliran udara dan pembatasan kemampuan paru-paru untuk mengantarkan oksigen ke tubuh. Menurut US National Library of Medicine, hal ini hanya mempengaruhi dua sampai lima dari setiap juta wanita di seluruh dunia. Rapamycin awalnya disetujui pada tahun 1999 sebagai imunosupresan untuk digunakan pada pasien berusia 13 tahun ke atas yang telah menerima transplantasi ginjal untuk membantu mencegah penolakan organ. Obat ini tersedia dalam bentuk tablet dan larutan oral. Karena Repamycin terbukti lebih efektif daripada terapi lain untuk LAM, Repamycin menerima penunjukan Obat Terapi Terobosan FDA. Obat ini juga menerima status Tinjauan Prioritas, yang merupakan tinjauan yang dipercepat untuk obat-obatan yang berpotensi memberikan peningkatan yang signifikan dalam keamanan atau kemanjuran dalam pengobatan penyakit atau kondisi serius. Karena LAM adalah penyakit atau kondisi langka, Rapamycin juga telah diberikan Orphan Drug Designation untuk indikasi ini. Pengembangan obat ini juga didukung sebagian oleh Program Pendanaan Obat Yatim FDA, yang menyediakan dana untuk studi klinis mengenai keamanan dan/atau kemanjuran obat yatim. ”Penunjukan obat yatim piatu dan obat terapi terobosan memberikan insentif keuangan bagi produsen dan meningkatkan interaksi dan saran dari FDA untuk memfasilitasi pengembangan dan persetujuan tepat waktu dari terapi inovatif untuk penyakit langka yang mungkin tidak dikembangkan di bawah proses reguler,” kata Pusat FDA untuk Evaluasi Obat dan Penelitian Kantor Obat Baru Direktur John? Dr. Jenkins mengatakan hal ini. “FDA membantu produsen farmasi melalui program-program khusus ini untuk memberikan obat penyelamat jiwa kepada orang-orang yang membutuhkan lebih cepat.” Keamanan dan kemanjuran rapamycin untuk LAM dipelajari dalam uji klinis yang membandingkan rapamycin dengan obat yang tidak aktif (plasebo) pada 89 pasien dengan periode pengobatan 12 bulan dan periode pengamatan 12 bulan berikutnya. Titik akhir primer adalah perbedaan dalam tingkat perubahan volume gas yang dihembuskan dengan kekuatan dalam satu detik (volume yang dihembuskan kedua pertama atau FEV1) di salah satu kelompok uji coba yang berbeda. perbedaan dalam pengurangan rata-rata FEV1 selama periode pengobatan 12 bulan adalah sekitar 153 mL. setelah penghentian rapamycin, penurunan fungsi paru-paru kembali ke tingkat yang sama dengan kelompok plasebo. Efek samping yang paling sering dilaporkan terkait dengan pengobatan Repamycin untuk LAM adalah sariawan mulut dan bibir, diare, sakit perut, mual, sakit tenggorokan, jerawat, nyeri dada, pembengkakan betis, infeksi saluran pernapasan bagian atas, sakit kepala, vertigo, mialgia, dan peningkatan kolesterol. Efek samping yang serius, termasuk hipersensitivitas dan pembengkakan (oedema), telah diamati pada pasien transplantasi ginjal. Repamycin diproduksi oleh Wyeth Pharmaceuticals, anak perusahaan Pfizer Pharmaceuticals. FDA adalah badan layanan kesehatan dan kemanusiaan Amerika Serikat yang menjaga kesehatan masyarakat dengan memastikan keandalan, kemanjuran dan keamanan obat-obatan, vaksin dan produk biologis lainnya, serta perangkat medis untuk digunakan manusia. Badan ini juga bertanggung jawab atas keandalan dan keamanan pasokan makanan, kosmetik, suplemen makanan dan produk yang melepaskan radiasi pengion, serta mengatur produk tembakau.