Bagaimana fungsi pernapasan pasien dengan penyakit akumulasi glikogen tertunda tipe II?

  Penyakit Pompe yang timbul kemudian (LOPD) adalah gangguan metabolisme genetik sistemik yang melibatkan otot rangka dan pernapasan dan disebabkan oleh defisiensi alfa-glukosidase asam (enzim GAA) di dalam lisosom. Kegagalan pernapasan merupakan penyebab utama morbiditas dan mortalitas pada pasien PPOK, dan baru-baru ini kami mengadakan pertemuan dengan pasien dengan penyakit Pompe yang timbul kemudian untuk mengamati fungsi pernapasan. Kami mempelajari fungsi paru-paru dari 11 pasien dengan PPOK yang timbul belakangan. Usia pasien berkisar antara 13 hingga 33 tahun, dengan usia rata-rata 24 tahun. Empat dari pasien membutuhkan ventilasi bantuan tekanan positif non-invasif BiCAP di malam hari. Tes yang dilakukan meliputi volume paru-paru paksa (FVC) pada posisi berdiri dan tengkurap, volume ekspirasi paksa detik pertama (FEV1), tekanan inspirasi maksimum (MIP), tekanan ekspirasi maksimum (MEP), dan laju aliran batuk puncak (CPF).  Hasil: Rata-rata FVC pasien dalam posisi berdiri adalah 43,7% (21,9-115,4%). FEV1 adalah 42,3% (21,9-113,2%). FEV1/FVC berkisar antara 80,17-97,22, dengan penurunan 19,84% (2,68-52,67%) pada FVC dari posisi berdiri ke posisi tengkurap. rata-rata nilai MIP yang diukur/diprediksi adalah 33,8% (8,2-59,0%). Rata-rata nilai MEP yang diukur/diprediksi adalah 40,8% (13,9-109,1%).  Kesimpulan: Disfungsi pernapasan pada pasien dengan PPOK tertunda terutama disebabkan oleh gangguan ventilasi restriktif, dengan kelemahan otot inspirasi yang didominasi oleh diafragma yang lebih menonjol. Bantuan pernapasan harus dilakukan sejak dini.