EPI-743 obat baru untuk pengobatan ensefalomiopati mitokondria

  EOI-743 adalah obat baru yang menjanjikan untuk pengobatan penyakit rantai pernapasan herediter, atau penyakit mitokondria. EPI-743 adalah molekul kecil polifenilkuinon yang mekanisme kerja utamanya adalah mengembalikan kadar glutation yang telah berkurang dalam sel pasien dengan penyakit mitokondria. Badan Pengawas Obat dan Makanan AS telah menyetujui EPI-743 untuk uji klinis pada penyakit rantai pernapasan turunan yang dikonfirmasi secara genetik. Uji klinis Tahap I dan Tahap IIa yang telah selesai telah menunjukkan bahwa pasien dengan sindrom Leigh yang menggunakan obat ini telah berhenti berkembang, mengalami perbaikan gejala klinis dan pencitraan, dan tidak mengalami efek samping yang serius. Percobaan Tahap IIb saat ini sedang berlangsung di mana 30 anak dengan penyakit mitokondria akan diacak menjadi dua kelompok, kelompok perlakuan yang menggunakan EPI-743 dan kelompok kontrol yang menggunakan plasebo. 6 bulan akan diberikan kepada kelompok perlakuan untuk terus menggunakan EPI-743 selama 6 bulan dan kelompok plasebo menggunakan EPI-743 selama 6 bulan.  Kriteria masuk uji klinis EPI-743 Fase IIb 1. Usia 1-12 tahun.  2, MRI sefalometri yang konsisten dengan sindrom leigh.  3, Tingkat keparahan penyakit sedang dengan perkembangan penyakit dalam satu tahun terakhir.  4, Persetujuan pasien, dan izin dari pusat perawatan resmi.