Kata “gen” (Gene) diterjemahkan dari nama fonetik bahasa Mandarin, yang berarti faktor dasar, elemen dasar. Gen adalah pembawa informasi genetik dan unit fungsional terkecil dari materi genetik, dan mengacu pada urutan nukleotida tertentu dalam molekul DNA. Manusia memiliki 24 molekul DNA yang berbeda, yang mengandung sekitar 3 miliar pasang basa, yaitu nukleotida, yang berisi semua kode genetik manusia serta misteri kelahiran, penuaan, penyakit, dan kematian manusia. Proyek Genom Manusia, yang dimulai pada tahun 1990 dan berhasil diselesaikan pada tahun 2003, telah membuka kode genetik dan menguraikan kitab surgawi manusia itu sendiri. Genom manusia mengandung sekitar 30.000 gen, dan menganalisis struktur dan fungsi gen-gen ini merupakan awal yang nyata dari pemahaman manusia akan diri mereka sendiri dan kehidupan. Terapi gen secara sederhana adalah penggunaan gen untuk menyembuhkan penyakit, misalnya, jika gen dalam tubuh mengalami mutasi yang menyebabkan penyakit, maka gen yang baru dan tepat digunakan untuk menggantikan atau menambahnya. Secara teori, strategi ini tidak hanya dapat mengobati tetapi juga menyembuhkan penyakit genetik manusia yang tak terhitung jumlahnya, tetapi dalam praktiknya, mengembangkan terapi gen yang aman dan efektif sangatlah sulit. Ketika saraf optik rusak, lingkungan mikro berubah, dan beberapa komponen diubah untuk melindungi saraf optik, seperti CNTF, BDNF, dan NT1/4/5, yaitu sitokin yang meningkatkan kelangsungan hidup sel ganglion retina setelah kerusakan saraf optik. Jika sitokin ini disuntikkan ke dalam mata dengan cara yang sama seperti pemberian obat biasa, efeknya akan sangat singkat, sehingga para ilmuwan mencoba menggunakan terapi gen untuk memasukkan sitokin ini ke dalam vektor virus atau non-virus lainnya dan memasukkannya ke dalam mata, dengan harapan dapat memberikan efek perlindungan yang tahan lama dan stabil. Pada gilirannya, beberapa gen yang menghambat pertumbuhan saraf, penggunaan metode penghambatan ekspresi gen untuk membuat perannya melemah, sehingga secara tidak langsung mendorong perbaikan kerusakan saraf, terapi ini tidak hanya dapat membuat kerusakan saraf optik dapat diobati, tetapi juga dapat membuat berbagai pasien degenerasi retina mendapat manfaat. Ide-ide ini telah divalidasi dalam penelitian seluler dan hewan, tetapi masih ada beberapa kendala dalam penerapan praktisnya, di antaranya pemilihan vektor gen masih menjadi masalah utama: efektivitas dan spesifisitas transfeksi dengan vektor non-virus tidak ideal, dan tubuh vitreous juga mempengaruhi difusi polimer ini ke dalam sel, sementara vektor virus memiliki masalah dengan spesifisitas transfer, dan tingkat transfeksi sel ganglion retina sangat bervariasi! Selain itu, respon imun, toksisitas, dan kerusakan yang tidak dapat dihindari akibat injeksi vitreous merupakan masalah yang harus dipecahkan. Oleh karena itu, aplikasi klinis terapi gen memerlukan penelitian lebih lanjut yang mendalam.