Apa pengobatan baru untuk miopati distal dengan vakuolisasi bertatahkan atau miopati?

  Pada pertemuan AOMC yang baru saja berakhir di Xi’an, Profesor NISHINO dari Jepang mengusulkan gagasan untuk melakukan transplantasi sumsum tulang untuk pengobatan miopati GNE, penyakit yang sangat langka yang sebelumnya dikenal sebagai miopati distal dengan vakuola bertatahkan, yang kemudian berganti nama menjadi miopati GNE pada tahun 2012 karena penyakit ini juga disertai dengan kelemahan otot proksimal.  Karena sulit bagi perusahaan farmasi untuk mendanai penelitian dan produksi obat untuk penyakit ini, pendekatan yang lebih memungkinkan adalah transplantasi sumsum tulang, yang memecahkan masalah untuk selamanya, karena sel-sel sumsum tulang telah ditemukan mengeluarkan enzim GNE. Transplantasi sumsum tulang berbeda dengan terapi sel punca, yang saat ini di Tiongkok biasanya bertahan tidak lebih dari 1 minggu dan tidak menyelesaikan masalah.  Tingginya biaya dan risiko transplantasi sumsum tulang juga diperkirakan tidak praktis, dan diperlukan cara yang lebih mudah untuk mengobati penyakit ini.