1. Transplantasi sel punca hematopoietik: Ini adalah pengobatan khusus untuk penyakit penyimpanan mukopolisakarida, yang berasal dari tahun 1980-an. Kerugian terbesar dari HSCT adalah tingkat kematian yang tinggi, mungkin sekitar 70%. Konsensus saat ini adalah bahwa pada pasien tipe I yang parah, jika transplantasi dilakukan sebelum usia 2 tahun, hal ini dapat mengubah perjalanan alami penyakit, meningkatkan pertumbuhan tinggi badan dan memperbaiki gejala penyimpanan beberapa organ, terutama pada sistem saraf, tetapi tidak pada katup jantung yang telah berkembang. Transplantasi sumsum tulang juga efektif pada pasien tipe VI, tetapi seiring waktu, sel punca hematopoietik dapat semakin tidak berfungsi. Sebelumnya diperkirakan bahwa transplantasi sel punca hematopoietik tidak berpengaruh pada keterlibatan neurologis pada tipe II, tetapi data terbaru dari Jepang menunjukkan bahwa transplantasi sumsum tulang sebelum usia 3 tahun masih efektif. 2. Terapi penggantian enzim: Terapi ini juga merupakan pengobatan khusus untuk gangguan penyimpanan mukopolisakarida dan diberikan melalui infus intravena, dan merupakan metode bioteknologi untuk mendapatkan enzim yang tidak dimiliki pasien. Keuntungan dari terapi penggantian enzim adalah aman. Saat ini tersedia terapi penggantian enzim untuk Tipe I, Tipe II dan Tipe VI. Enzim untuk Tipe IVA saat ini sedang dalam uji klinis. Terapi penggantian enzim lebih disukai untuk kasus-kasus ringan tipe VI dan tipe I. Terapi penggantian enzim juga harus diberikan selama periode perioperatif untuk transplantasi sel punca hematopoietik pada pasien yang parah. Terapi penggantian enzim sangat mahal. 3. Pengobatan suportif simtomatik: misalnya rehabilitasi, penggantian katup jantung, perbaikan hernia, implan rumah siput, transplantasi kornea, dan lain-lain untuk meningkatkan kualitas hidup pasien.