Dalam beberapa tahun terakhir, seiring dengan semakin jelasnya genetika molekuler glioblastoma ganas, peran penting dari jalur sinyal seluler tertentu dan gen terkait dalam perkembangan dan progresivitas glioblastoma ganas menjadi semakin jelas, sehingga para ahli onkologi saraf memiliki pilihan baru untuk pengobatan efektif glioblastoma ganas, yaitu terapi yang ditargetkan secara molekuler. Terapi bertarget yang menargetkan gen yang diekspresikan secara abnormal dalam tumor ganas, dan produk proteinnya, membuka pendekatan dan alat baru untuk pengobatan kanker. Pada kanker paru, misalnya, 43% hingga 89% pasien kanker paru memiliki ekspresi berlebih dari reseptor faktor pertumbuhan endotel vaskular (EGFR). Ada dua jenis terapi yang ditargetkan secara molekuler untuk EGFR pada kanker paru: penghambat tirosin kinase (TKI), yang berikatan dan menghambat tirosin kinase intraseluler, dan antibodi monoklonal sintetis (MAb), yang berikatan dengan wilayah pengikatan ekstraseluler EGFR, sehingga memblokir ligan. Yang lainnya adalah antibodi monoklonal sintetis (MAb) yang berikatan dengan daerah ekstraseluler EGFR, sehingga memblokir pengikatan dan aktivasi ligan ke EGFR. Dengan cara ini, blokade ekstraseluler atau penghambatan EGFR intraseluler dapat memengaruhi sistem pensinyalan sel kanker, sehingga menghambat proliferasi, pembelahan, dan pertumbuhan agresifnya. Dua obat yang menargetkan EGFR pada kanker paru di atas dapat secara signifikan meningkatkan kualitas kelangsungan hidup dan gejala klinis pasien kanker paru. Saat ini, obat yang ditargetkan secara molekuler untuk glioma maligna masih dalam studi pra-klinis. Namun, penelitian selama bertahun-tahun telah mengonfirmasi bahwa proto-onkogen (EGF dan PDGF serta reseptornya) dan gen penekan tumor (termasuk pl6INK4a, pl4ARF, PTEN, RB1, dan TP53) berkaitan erat dengan perkembangan dan progresivitas glioblastoma ganas. Selain itu, delesi heterozigot yang umum terjadi pada 1P, 10p, 10q, 19q dan 22q juga memengaruhi ekspresi genetik glioblastoma ganas. Temuan ini memberikan target untuk terapi yang ditargetkan secara molekuler untuk glioblastoma ganas.