Catatan: Obat-obatan terkait belum tentu tersedia di Tiongkok, tetapi banyak yang sedang dalam uji klinis yang relevan dan diharapkan dapat bermanfaat bagi pasien di masa mendatang. Penyakit mitokondria: EPI-743: EPI-743 adalah obat investigasi untuk penyakit mitokondria herediter, Pengenal ClinicalTrials.gov: NCT01642056. Ini diberikan secara oral, melewati sawar darah-otak dan bekerja dengan meningkatkan aktivitas enzim kunci untuk sintesis dan metabolisme energi. EPI-743 telah diberikan secara kumulatif lebih dari 130.000 hari kerja (hingga data November 2013) dengan profil keamanan yang memuaskan. CMT untuk distrofi otot peroneal: vitamin C, fenvalerat, olanzapine, bortezomib, tylosin, baclofen, naltrexone, sorbitol, ADX71441, etoksikuin.