Terapi target, seperti namanya, seperti menembakkan pistol, membidik target di depan Anda dan menembakkan peluru yang tepat untuk menghancurkan target sambil menghindari cedera pada orang lain. “Target” yang diserang oleh obat yang ditargetkan biasanya adalah gen abnormal yang menyebabkan terjadinya penyakit. Mari kita bicara tentang bagaimana gen abnormal dalam LSD dibuat. Ada 23 kromosom dalam tubuh, dan jika kromosom 9 dan kromosom 22 ditukar, maka akan tercipta kromosom 22 baru, yang kita sebut “kromosom Philadelphia”. Kromosom Philadelphia adalah seperti perahu kecil yang membawa beberapa gen, dan sebagai hasil dari ‘pertukaran’ yang disebutkan di atas, anggota kru baru telah ditambahkan ke perahu – gen fusi bcr / abl. Protein yang dikodekan oleh gen fusi bcr/abl adalah sejenis “tirosin kinase”, yang menyebabkan sel induk darah secara cepat mereproduksi diri mereka sendiri dan “immortalise”, sehingga menghasilkan sejumlah besar sel darah yang tidak berguna. Oleh karena itu, “target” terapi adalah gen fusi bcr/abl, dan “peluru” adalah obat yang ditargetkan, yang menghambat protein yang dihasilkan oleh gen fusi bcr/abl untuk secara selektif membunuh sel leukemia. Sel normal tidak terpengaruh oleh obat yang ditargetkan ini karena gen fusi bcr/abl tidak ada. Dengan kata lain, protein yang dihasilkan oleh gen fusi bcr/abl mengirimkan sinyal yang menyebabkan sel dengan protein ini berkembang biak lebih cepat daripada sel normal dan tidak mati dengan sendirinya, sehingga menghasilkan sejumlah besar sel leukemia abnormal. Jika sinyal ini dimatikan, leukosit ini akan mati dan butiran lambat akan dikendalikan. Obat yang ditargetkan adalah sakelar yang mematikan sinyal protein. Kita tahu bahwa butiran lambat dapat dibagi menjadi tiga fase: fase kronis, fase akselerasi dan fase akut. Pasien dalam fase kronis dapat bertahan hidup untuk waktu yang lama, sedangkan mereka yang berada dalam fase akselerasi dan akut dapat meninggal dengan cepat. Penelitian awal menunjukkan bahwa terapi yang ditargetkan untuk pasien dengan granulosit yang tumbuh lambat akan menjaga penyakit ini dalam fase kronis untuk waktu yang lama, tetapi tidak akan menyembuhkan penyakit ini, sebuah gagasan yang telah ditantang dalam beberapa tahun terakhir. Kelemahan pengobatan hidroksiurea dan interferon untuk granulosit onset lambat: Sebelum munculnya obat yang ditargetkan, granulosit onset lambat sering diobati dengan hidroksiurea, yang hanya untuk sementara mengurangi sel darah putih dan trombosit dalam darah pasien, memberikan ilusi bahwa penyakitnya sedang disembuhkan, tetapi sel leukemia terus diproduksi dan akhirnya pasien masih akan memasuki fase akut dan meninggal, sehingga pendekatan ini hanya mengobati gejalanya tetapi bukan penyakitnya. Pengobatan interferon untuk leukemia onset lambat dapat mengurangi jumlah sel darah putih dan jumlah kromosom Philadelphia, yang dapat menunda timbulnya transformasi akut sampai batas tertentu, tetapi sel leukemia tidak akan hilang sepenuhnya dan pasien akan tetap meninggal karena transformasi akut. Baik terapi hidroksiurea maupun interferon tidak dapat mencegah pasien memasuki fase akselerasi. Selain itu, seiring dengan bertambahnya durasi pengobatan hidroksiurea, leukosit yang tersisa dalam tubuh pasien tidak akan sama seperti di awal, dan mereka akan mengembangkan mutasi genetik dan menjadi resisten terhadap obat, bahkan terhadap obat yang ditargetkan. Oleh karena itu, sangat berbahaya untuk mencoba menggunakan pengobatan konvensional terlebih dahulu dan kemudian beralih ke obat yang ditargetkan ketika pengobatan tidak berhasil, karena pasien mungkin resisten terhadap obat yang ditargetkan pada saat yang sama, sehingga kehilangan waktu terbaik untuk pengobatan. Tingkat kelangsungan hidup jangka panjang yang tinggi dengan obat yang ditargetkan: Tingkat kematian pasien yang diobati dengan obat yang ditargetkan telah berkurang menjadi 10% atau kurang, dengan 90% pasien bertahan hidup untuk waktu yang lama, meminimalkan risiko pasien memasuki fase akut. Oleh karena itu, pasien disarankan untuk menerapkan terapi obat yang ditargetkan secara langsung setelah diagnosis granulosit onset lambat, dan tidak beralih ke obat yang ditargetkan setelah terapi hidroksiurea atau interferon gagal, sehingga kehilangan waktu terbaik untuk pengobatan.