(I)
Selama epidemi, para ilmuwan mencoba menemukan solusi untuk masalah ini, dan protokol pengobatan di Tiongkok terus diperbarui. Tetapi pada saat yang sama, ada juga sejumlah “spesialisasi Tiongkok” dan “studi spesialisasi Tiongkok”, seperti efek antivirus dari baijiu yang sangat beralkohol dan efek antivirus dari susu kedelai. Menurut pendapat saya, masalah dengan studi ini bukan karena mereka tidak masuk akal, tetapi desain eksperimentalnya sangat cacat sehingga mereka tidak dapat membuktikan (atau menyangkal) dugaan mereka. Studi semacam ini tidak ada gunanya dan hanya membuang-buang uang.
Saya telah mengkritik sejumlah “perawatan khusus” yang tidak memiliki dasar ilmiah tetapi dipromosikan di Tiongkok. Misalnya, terapi sel CIK, yang gagal di AS tetapi digunakan di Tiongkok untuk waktu yang lama sampai kasus Wei Zexi dihentikan.
Namun demikian, para pembaca sering mempertanyakan: “Nanas, saya pikir Anda terlalu percaya takhayul tentang AS. Apakah sesuatu yang tidak digunakan orang Amerika harus tidak dapat diandalkan?”
Ini adalah pertanyaan yang sangat bagus.
Bahkan, saya tidak peduli apakah terapi itu berasal dari Amerika atau China, dari pemenang Hadiah Nobel atau dokter tanpa alas kaki, dari pengobatan tradisional atau pengobatan modern. Saya hanya peduli tentang satu hal: apakah bisa diandalkan?
Apa yang saya maksud dengan andal? Jika didasarkan pada statistik objektif, maka dapat diandalkan; jika didasarkan pada pengalaman dan intuisi pribadi, maka tidak.
Pendekatan saya terhadap pengobatan apa pun adalah sama.
Jika belum terbukti efektif secara objektif dalam studi klinis, maka tidak boleh dipromosikan dalam skala besar, apalagi dijual dalam skala besar.
Uji klinis dapat dilakukan pada semua jenis terapi, asalkan etis, tetapi tidak dapat dikenakan biaya. Karena begitu uji coba bisa dikenakan biaya, tidak ada yang akan peduli dengan hasilnya.
Selama suatu terapi terbukti efektif dalam uji klinis, saya akan menjadi orang pertama yang mendukungnya, bahkan jika saya tidak berpikir demikian sebelumnya, atau jika saya tidak memahaminya.
Untuk kembali ke pertanyaan di awal: apakah pengobatan yang tidak digunakan di luar negeri tidak dapat diandalkan?
Tentu saja tidak! Beberapa obat mungkin bekerja dengan baik di Tiongkok tetapi tidak di luar negeri karena perbedaan antar negara. Intinya adalah, Anda harus membuktikan bahwa hal itu benar-benar berhasil di China, sambil mencoba mencari tahu mengapa.
(Kredit foto: Station Cool Helo)
Hari ini kami akan memberi Anda contoh yang sangat klasik di bidang kanker.
Erysal adalah obat target yang terkenal yang pernah disebut sebagai “obat ajaib” oleh beberapa pasien Tiongkok: pasien kanker paru-paru yang membawa mutasi tertentu, tumornya akan segera terkendali dan gejalanya berkurang secara dramatis setelah meminumnya secara oral.
Tetapi yang tidak diketahui banyak orang adalah bahwa obat yang luar biasa itu pernah dibunuh oleh FDA AS!
Alasannya, karena terbukti “tidak efektif” dalam studi klinis skala besar!
Kisah “kebangkitan” ERSA pada akhirnya merupakan kisah penelitian ilmiah, dengan kontribusi penting dari para ilmuwan Tiongkok.
(2)
ERSA adalah obat yang ditargetkan untuk menghambat protein EGFR. Dalam uji coba awal, ERSA menunjukkan beberapa efektivitas pada pasien kanker paru-paru, dengan tingkat efisiensi sekitar 10%. Jadi pada tahun 2003, FDA memberikannya “pemasaran bersyarat” untuk pengobatan pasien kanker paru-paru non-sel kecil yang resistan terhadap kemoterapi.
Apa yang dimaksud dengan “pemasaran bersyarat”?
Artinya, obat tersebut bisa dipasarkan dan dijual terlebih dahulu, tetapi uji klinis yang besar harus dilakukan untuk membuktikan kemanjuran obat tersebut. Jika berhasil, maka akan terus dijual, tetapi jika tidak berhasil, maka akan ditarik kembali.
Ini adalah strategi umum yang digunakan oleh FDA untuk menyeimbangkan kebutuhan untuk mendapatkan obat baru di pasaran secepat mungkin dengan kebutuhan untuk secara tidak sengaja menyetujui obat yang tidak bekerja.
Tetapi tidak ada yang menyangka bahwa studi pasca-pemasaran Erythroxa akan benar-benar gagal!
Perusahaan obat merekrut lebih dari 2000 pasien di lebih dari 20 negara di seluruh dunia dan melakukan uji coba terkontrol double-blind yang besar dari “Eressa + kemoterapi” versus “plasebo + kemoterapi”.
Hasil penelitian menunjukkan bahwa kombinasi ERSA + kemoterapi tidak secara signifikan memperpanjang harapan hidup pasien dibandingkan dengan plasebo!
Bagaimana obat anti-kanker bisa diklaim efektif jika tidak memperpanjang harapan hidup? Akibatnya, pada tahun 2005, ERSA ditarik dari AS atas perintah ……
Sampai titik ini, ini adalah kisah yang sangat mirip dengan terapi biologis CIK: pendekatan yang digunakan secara klinis yang ditarik dari pasar oleh otoritas regulasi karena ketidakmampuan untuk membuktikan kemanjurannya secara objektif.
Tetapi kisah kembalinya Erythroxa yang menarik baru saja dimulai. Semua karena ada ilmu pengetahuan dan tidak ada penipuan diri sendiri.
(iii)
Setelah ditarik dari AS, perusahaan obat tidak menyerah sepenuhnya. Dengan mengumpulkan data uji klinis, mereka menemukan sesuatu yang sangat aneh: meskipun studi ERSA secara keseluruhan tidak terlihat bagus, obat ini bekerja dengan sangat baik pada orang Asia Timur, terutama orang Jepang!
Contohnya, dalam uji coba terhadap lebih dari 200 orang, dengan pasien dari Eropa, Australia, Afrika Selatan dan Jepang, persentase keseluruhan pengurangan tumor yang signifikan adalah sekitar 18%. Namun demikian, jika Anda menganalisis ini dengan cermat, Anda akan menemukan bahwa tingkat respons untuk pasien Jepang adalah 27,5% dan untuk pasien non-Jepang hanya 10,4%!
Ini adalah perbedaan yang sangat signifikan dan tidak dapat dijelaskan oleh pengetahuan yang ada.
Ini sangat aneh!
Beberapa ahli mengatakan hal yang berbeda dan teori-teori yang beredar, ada yang mengatakan itu adalah kebetulan, ada yang mengatakan itu karena pasien Jepang berada dalam kondisi yang lebih baik karena dosis kemoterapi yang lebih rendah, ada yang mengatakan pasien Jepang lebih banyak wanita dan memiliki hormon yang berbeda dari pria, dan sebagainya.
Meskipun tidak ada konsensus, ada yang percaya dan ada yang tidak, satu fakta objektif tidak dapat dibantah: ERSA telah berulang kali terbukti bekerja lebih baik pada pasien Jepang dalam beberapa uji klinis, secara signifikan lebih baik daripada plasebo.
Hasilnya, obat ini telah dipasarkan di Jepang dan banyak pasien yang telah memperoleh manfaatnya, meskipun telah ditarik oleh FDA di AS.
Jadi, kita tidak selalu harus mengikuti AS. Jika suatu obat memang terbukti efektif secara obyektif di negara kita, tentu saja itu bisa digunakan!
Kuncinya adalah “efektif secara obyektif”, bukan hanya “Saya pikir itu berhasil” atau “nenek moyang telah menggunakannya selama ribuan tahun, tentu saja itu berhasil”.
(Kredit foto: Haeluo, Zhanku)
(iv)
Kembali ke kisah Erythromycin. Mengapa cara kerjanya berbeda di berbagai negara?
Menariknya, tidak hanya di Jepang, tetapi juga pada populasi Asia Timur lainnya, seperti Taiwan dan Hong Kong, ERSA bekerja secara signifikan lebih baik. Mungkinkah ini masalah etnisitas?
Ada sesuatu yang bahkan lebih aneh lagi. Pada populasi Asia, ERSA bekerja jauh lebih baik untuk wanita daripada pria! Ini bekerja jauh lebih baik untuk pasien yang tidak merokok daripada pasien yang merokok!
“Asia, wanita, bukan perokok”, pasien dengan karakteristik ini tidak hanya memiliki tingkat respons yang lebih tinggi setelah menggunakan ERSA, tetapi mereka juga bertahan hidup lebih lama!
Misteri semakin berkembang!
Tepat ketika semua orang bingung, dua penemuan ilmiah besar tiba-tiba memberikan penjelasan yang sangat masuk akal untuk semua kejadian aneh itu.
Proporsi yang tinggi dari pasien kanker paru Asia Timur memiliki mutasi pada gen EGFR dibandingkan dengan kelompok etnis lainnya. Proporsi tertinggi dari pasien ini ditemukan pada wanita yang tidak merokok.
ERSA sangat efektif dalam membunuh sel kanker yang membawa mutasi EGFR, sementara hampir tidak efektif dalam membunuh sel kanker yang tidak memiliki mutasi EGFR.
Tiba-tiba, awan tampak jelas. Bukan karena obat itu tidak efektif, melainkan karena obat itu tidak digunakan dengan cukup tepat!
Mengapa uji klinis di AS gagal?
Karena pasien yang terlibat sebagian besar berkulit putih, sebagian besar merokok, dan sangat sedikit yang mengalami mutasi EGFR, dan Erythroxat tidak efektif pada orang-orang ini.
Jadi, apakah FDA benar untuk menghentikan penggunaan ERSA di AS saat itu? Benar sekali! Karena mencegah lebih dari 90% pasien menggunakan obat yang tidak efektif.
Tetapi jenis kanker paru-paru di Asia Timur sangat berbeda, dengan hingga 50% pasien kanker paru-paru non-sel kecil di Tiongkok memiliki mutasi EGFR, membuat Eressa sangat efektif!
Untuk membuktikan lebih lanjut teori ini, lahirlah uji coba “Iressa Pan-Asia Study [IPASS]” yang terkenal. Dua peneliti kanker paru-paru Tiongkok, Profesor Yilong Wu dan Profesor Shujin Mo, memainkan peran kunci dalam penelitian ini.
1.217 pasien kanker paru-paru dari sembilan negara dan wilayah Asia berpartisipasi dalam uji coba fase 3 berskala besar ini dan hasilnya mengejutkan: tingkat respons objektif dengan IPASS di antara pasien kanker paru-paru yang membawa mutasi EGFR adalah 71% yang mengejutkan! Dan pada pasien tanpa mutasi EGFR, tingkat respons dengan ERSA adalah ……1%!
71% vs 1%!
Jadi, jawabannya sangat sederhana: dengan mutasi yang tepat, ERSA berguna; jika tidak, ERSA tidak berguna sama sekali.
Sampai hubungan antara mutasi dan kemanjuran Eressa dipahami, keberhasilan uji klinis adalah masalah keberuntungan; melalui penelitian ilmiah yang sistematis, Eressa tidak hanya telah dibatalkan, tetapi telah menjadi salah satu contoh klasik dari “obat presisi”.
Keuntungan bagi perusahaan obat dan pasien.
(V)
Dalam kasus pengobatan yang kemanjurannya diragukan tetapi tidak secara eksplisit dilarang oleh pemerintah, mereka yang terlibat memiliki dua pilihan.
Berpura-pura tidak tahu, menahan informasi dari pasien dan terus mempromosikannya.
Kumpulkan data, cari hal-hal yang perlu diperhatikan, dan lakukan riset yang baik.
Pilih yang pertama dan Anda mungkin menghasilkan banyak uang dalam jangka pendek; tetapi pilih yang kedua dan Anda mungkin meninggalkan jejak Anda dalam sejarah.
(Kredit foto: Station Cool Helo)
Saat epidemi berkecamuk di seluruh dunia saat ini, para pekerja klinis dan penelitian Tiongkok memainkan peran yang sangat penting di garis depan perang melawan epidemi.
Dengan kurangnya obat baru yang efektif, berbagai negara sedang menjajaki berbagai pilihan pengobatan. Sebagai negara dengan wabah virus yang paling awal, kita memiliki keunggulan penggerak pertama yang sangat besar dalam penelitian ilmiah dan peluang yang sangat besar. Menghormati pasien dan ilmu pengetahuan, baik dengan memanfaatkan pengobatan tradisional atau mengandalkan pengobatan modern, para ilmuwan Tiongkok sepenuhnya mampu mengeksplorasi sejumlah terapi khas yang akan membawa kabar baik bagi pasien.
Karakteristik Tiongkok bukanlah masalahnya, yang menjadi masalah adalah penipuan diri sendiri dan kurangnya kemampuan untuk berdialog dengan komunitas ilmiah asing. Saya berharap, terapi yang benar-benar andal akan segera menonjol dan bermanfaat bagi orang-orang dari semua negara.