Ada tiga obat yang telah terbukti efektif dalam MDS: nukleosida 5-azacytidine, decitabine dan lenalidomide, dengan beberapa obat lainnya dalam uji klinis. Dalam uji klinis, tingkat kelangsungan hidup 2 tahun lebih baik pada kelompok pengobatan nukleosida 5-azacytidine daripada kelompok pengobatan konvensional (50,8 vs 26,2). Decitabine kurang efektif dalam meningkatkan kelangsungan hidup, tetapi secara signifikan memperbaiki gejala. Lenalidomide lebih efektif dalam mengobati sindrom 5q-, dengan beberapa efek yang berlangsung lebih dari dua tahun. Obat baru yang saat ini sedang dalam uji klinis termasuk rigosertib, saat ini digunakan untuk mengobati pasien berisiko tinggi yang nukleosida 5-azacytidine dan decitabine tidak efektif, dengan laporan klinis Fase III yang diharapkan pada akhir tahun. Pengobatan kedua yang sedang diselidiki adalah decitabine yang dikombinasikan dengan vorinostat.