Nivolumab adalah satu-satunya pengobatan kanker baru yang dilacak dengan cepat untuk mendapatkan persetujuan di UE karena hasil positif dari dua studi penting, Checkmate 066 dan Checkmate 037. Dalam studi Checkmate 066, pasien dengan melanoma ganas metastatik yang tidak diobati tanpa mutasi BRAF diobati dengan Nivolumab atau dacarbazine pada lini pertama. Hasilnya menunjukkan tingkat kelangsungan hidup 1 tahun masing-masing 73% dan 42%, dengan rasio risiko 0,42 (p<0,0001). Efek samping yang paling umum adalah kelelahan (20%), pruritus (17%) dan mual (16,5%). Sebaliknya, dalam studi Checkmate 037, subjek adalah pasien dengan melanoma stadium lanjut yang sebelumnya telah diobati dengan ipilimumab atau yang mengalami kemajuan dalam pengobatan dengan obat tersebut. Jika pasien dengan mutasi BRAF positif, pasien ini juga bisa diobati dengan inhibitor BRAF sebelumnya. Analisis sementara menunjukkan bahwa Nivolumab secara signifikan meningkatkan tingkat remisi objektif dibandingkan dengan kemoterapi konvensional (32% vs 11%). Pasien yang efektif memiliki periode remisi yang lebih lama, biasanya antara 2,6-10 bulan. Hasil pasien tidak terkait dengan ada atau tidaknya mutasi BRAF atau status ekspresi PD-1. Reaksi merugikan yang serius terjadi pada 41% pasien dalam penelitian ini dan reaksi merugikan kelas III dan IV terjadi pada 42% pasien. Reaksi merugikan yang paling umum adalah sakit perut, hiponatraemia, peningkatan transaminase dan lipase, namun reaksi merugikan yang paling umum adalah ruam (21%). Selain itu, Nivolumab dapat menyebabkan pneumonia yang dimediasi kekebalan tubuh, kolitis, hepatitis dan nefritis, yang dapat menyebabkan disfungsi ginjal dan disfungsi tiroid.