Saat ini, satu-satunya penyembuhan yang mungkin untuk sindrom myelodysplastic adalah transplantasi sel induk hematopoietik alogenik.
Prinsip umum pengobatan adalah mengelompokkan pasien menurut prognosisnya.
Pasien berisiko rendah hingga sedang terutama dirawat untuk meningkatkan fungsi hematopoietik dan kualitas hidup, seringkali dengan terapi suportif, hematopoietik, obat demetilasi dan imunomodulator.
Pasien berisiko tinggi terutama berkaitan dengan penundaan perkembangan, menggunakan obat demethylating, kemoterapi dan transplantasi sel induk hematopoietik.