Thalassaemia, juga dikenal sebagai thalassaemia, adalah kelainan darah hemolitik herediter monogenik dengan prevalensi yang tinggi, risiko tinggi dan sulit disembuhkan di seluruh dunia. Tiongkok adalah negara dengan prevalensi thalassemia yang tinggi, dengan lebih dari 20 juta orang membawa gen thalassemia di Guangdong, Guangxi dan Hainan saja. Ketika kedua pasangan adalah pembawa mutasi gen thalassemia α atau β, keturunan mereka memiliki 25% kemungkinan mengembangkan thalassemia α atau β berat atau menengah. Anak-anak dengan anemia berat meninggal pada periode perinatal atau pada masa kanak-kanak awal, sementara mereka yang menderita anemia menengah dapat kehilangan tenaga kerja, menyebabkan beban berat pada keluarga dan masyarakat dan secara serius mempengaruhi kualitas penduduk. Kelahiran anak-anak dengan thalassaemia sedang dan berat, termasuk di bagian selatan negara ini, merupakan masalah kesehatan masyarakat yang diakui di seluruh dunia. Bagaimana menangani sejumlah besar anak yang lahir setiap tahun dengan thalassaemia dan meningkatkan kualitas kelangsungan hidup populasi ini adalah salah satu tantangan dunia kedokteran yang belum terpecahkan. Patogenesis thalassaemia didasarkan pada mutasi atau delesi pada gen yang mengatur sintesis protein mutiara pada kromosom 11 dan 16, yang mengakibatkan produksi sejumlah besar sel darah merah yang tidak efektif, yang pada akhirnya mengarah pada anemia hemolitik dan kemudian mempengaruhi fungsi organ vital seperti jantung dan limpa. Kedua, pengobatan thalassaemia di dalam dan di luar negeri masih didasarkan pada transfusi darah yang dikombinasikan dengan penghilangan zat besi sebagai pengobatan utama. Namun, karena hemolisis masif pada pasien β-thalassaemia yang menyebabkan limpa raksasa dan hiperfungsi, memperparah anemia dan kerusakan sel darah lainnya, pengobatan ini hanya dapat bertahan paling lama selama satu dekade. Telah ada upaya di dalam dan luar negeri untuk mengobati geodistrofi dengan obat-obatan seperti agen alkilasi (hidroksiurea, 5-azacytidine, dll.), butirat dan turunannya, dan marilan, yang telah membatasi penggunaannya dalam praktik klinis karena efek sampingnya yang sangat kuat. Sekali lagi, menyebutkan transplantasi sel punca sumsum tulang serta terapi gen, meskipun arah pengobatan yang paling menjanjikan untuk pasien thalassaemia, sulit untuk mempopulerkannya secara klinis dan terbatas pada kasus-kasus yang terisolasi karena banyak masalah seperti pembatasan pada pencocokan dan sumber sumsum, risiko yang terlibat dalam pelaksanaan, biaya tinggi dan tingkat rekombinasi homolog yang sangat rendah. Akibatnya, pengobatan geodistrofi tetap menjadi tantangan internasional yang belum terselesaikan hingga saat ini. Oleh karena itu, tidak disarankan untuk mencoba mengandalkan mugwort asap api untuk pengobatan thalassaemia. Kelompok penelitian yang dipimpin oleh Profesor Wu Zhikui dari Rumah Sakit Guang’anmen dari Chinese Academy of Traditional Chinese Medicine (CACM), mengandalkan Program Penelitian Dasar Kunci Nasional (973) dan proyek nasional lainnya, didasarkan pada teori “ginjal mengumpulkan esensi untuk menghasilkan sumsum dan sumsum untuk menghasilkan darah” dan praktik klinis. Berdasarkan teori “ginjal menyimpan esensi untuk menghasilkan sumsum dan sumsum untuk menghasilkan darah” dan praktik klinis, kelompok ini telah menganalisis secara sistematis penyebab penyakit, bukti medis Tiongkok dan mutasi genetik, dan mengusulkan untuk pertama kalinya bahwa teori “ginjal menghasilkan sumsum dan sumsum menghasilkan darah” adalah dasar teoritis untuk pengobatan thalassaemia dalam pengobatan Tiongkok. Diusulkan bahwa “kekurangan bawaan bawaan, kekurangan ginjal dan sumsum, dan kurangnya sumber esensi dan produksi darah” adalah mekanisme inti dari penyakit dalam pengobatan Tiongkok. Dibandingkan dengan laporan klinis dari kasus-kasus individu pengobatan kemiskinan bumi di dalam dan luar negeri, kelompok ini telah mencapai kemanjuran positif dalam studi standar klinis metode pengencangan ginjal dan memberi manfaat pada sumsum dalam pengobatan kemiskinan bumi dalam sampel besar di daerah prevalensi tinggi. Dalam beberapa tahun terakhir, pengamatan klinis acak, tersamar tunggal, terkontrol plasebo-paralel, dan studi klinis acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo-paralel, didaftarkan sesuai dengan persyaratan internasional dan dievaluasi oleh kriteria diagnostik dan kemanjuran yang diakui secara internasional, serta pemrosesan statistik pihak ketiga yang buta kode dan pihak ketiga, telah digunakan untuk mengevaluasi kemanjuran klinis Yi Marrow dan Butiran Darah dalam pengobatan thalassaemia, mencapai kemanjuran yang dapat direproduksi dan positif Kemanjuran klinis Butiran Darah Yimelow dalam pengobatan Thalassaemia dievaluasi menggunakan pengkodean pihak ketiga dan pemrosesan statistik pihak ketiga, mencapai kemanjuran yang dapat direproduksi dan positif. Yang lebih penting adalah bahwa pengobatan thalassaemia dengan Yimelopoietin tidak hanya dapat menghasilkan efek klinis yang lebih baik selama masa pengobatan, tetapi juga terus mempertahankan kemanjurannya selama sekitar 4 bulan setelah menghentikan obat; Yimelopoietin dapat memperlambat penurunan hemoglobin setelah transfusi darah pada pasien thalassaemia dengan transfusi tinggi, memperpanjang interval antara transfusi darah dan dengan demikian mengurangi jumlah transfusi darah, yang secara tidak langsung dapat mengurangi penumpukan zat besi dalam tubuh dan mengurangi penggunaan obat penghilang zat besi, yang memiliki signifikansi praktis untuk pengobatan klinis thalassaemia. Hal ini memiliki implikasi praktis untuk manajemen klinis talasemia. Metode penelitian modern juga telah menjelaskan lebih lanjut mekanisme biologis molekuler untuk mengencangkan ginjal dan memberi manfaat pada sumsum dalam pengobatan thalassaemia. Menggabungkan teori pengobatan tradisional Tiongkok dengan ilmu pengetahuan dan teknologi modern, mekanisme molekuler pengencangan ginjal dan memberi manfaat pada sumsum dalam pengobatan geodistrofi telah diselidiki dari berbagai tingkat gen, protein, dan sel, dan dari berbagai perspektif siklus neuro-endokrin-kekebalan tubuh. “Sebaliknya, ia memodifikasi dan menyeimbangkan rasio rantai protein mutiara, mengatur ekspresi gen fungsional, mengurangi badan inklusi sel darah merah, meningkatkan lingkungan mikro hematopoietik, mengaktifkan sel induk endogen, meningkatkan proliferasi dan diferensiasi sel induk/progenitor hematopoietik sumsum tulang, dan memengaruhi modifikasi metilasi DNA. Baik penelitian eksperimental pada hewan maupun seluler telah menemukan bahwa Butiran Yimelogenik dapat mengaktifkan kembali gen gamma-hemoglobin dan memulai kembali ekspresi hemoglobin janin, yang tidak hanya sangat berarti untuk pengobatan klinis β-thalassaemia, tetapi juga dapat membantu kita untuk mengeksplorasi obat baru dari senyawa herbal Cina. Hasil penelitian ini telah membawa keseluruhan tingkat pengobatan pengobatan Tiongkok untuk thalassaemia ke tingkat yang baru dan telah menjelaskan sebagian dasar biologis modern dari “esensi ginjal”. Ini telah digunakan selama 25 tahun di daerah dengan prevalensi tinggi dan telah digunakan oleh lebih dari 10.000 pasien di 13 provinsi dan luar negeri. Ini telah diterapkan di Rumah Sakit Rakyat Daerah Otonomi Guangxi Zhuang, Rumah Sakit yang melekat pada Sekolah Tinggi Kedokteran Sungai Kanan, Rumah Sakit Rakyat Kota Baise dan Rumah Sakit 303 Tentara Pembebasan Rakyat, dll. Ini telah memperoleh manfaat sosial yang jelas dan mencapai transfer antar daerah. Zhang Xinhua, anggota inti dari kelompok ini, ditunjuk sebagai penasihat teknis Rencana Guangxi untuk Pencegahan dan Pengendalian Thalassaemia dan ahli teknis tentang thalassaemia, dan berpartisipasi dalam 31 ceramah dalam kursus pelatihan tentang skrining thalassaemia dan teknik diagnosis serta teknik diagnosis pranatal untuk thalassaemia. Tim pusat thalassaemia khusus yang dipimpin oleh Zhang Xinhua secara teratur melakukan skrining thalassaemia untuk pasangan usia subur di daerah dengan insiden tinggi setiap tahun, memberikan ceramah tentang pencegahan thalassaemia di tingkat akar rumput berkali-kali, dan mengorganisir kegiatan untuk merawat anak-anak dengan thalassaemia. Profesor Shen Ziyin dari Universitas Fudan, seorang akademisi Akademi Ilmu Pengetahuan Tiongkok, berkomentar bahwa “pencapaian pengobatan Tiongkok dalam mengobati β-thalassaemia sangat penting karena ini adalah pertama kalinya di dunia bahwa obat digunakan untuk mencapai kemanjuran yang signifikan dalam penyakit genetik gen tunggal tanpa mengubah struktur gen tetapi memodifikasi dan mengatur ekspresi gen dan fungsi produk gen tanpa efek samping dan gejala sisa”. Profesor Chen Kaixian, Akademisi dan Institut Ilmu Farmasi Shanghai, mencatat bahwa “penelitian ini adalah proyek menguntungkan terkemuka dalam pengobatan penyakit sulit dalam pengobatan Tiongkok, dan merupakan inovasi orisinal dengan karakteristik pengobatan tradisional Tiongkok, yang telah menghasilkan manfaat dan dampak sosial yang luas.” Berdasarkan pekerjaan sebelumnya, kami akan terus melakukan penelitian mendalam di bawah bimbingan teori TCM, memperkuat kerja sama dan pertukaran internasional, terus memainkan kemanjuran TCM dalam pengobatan thalassaemia, dan membawa peran TCM ke daerah pegunungan terpencil.