Kriteria diagnostik untuk UDCA dapat meningkatkan prognosis sebagian besar pasien: Kepositifan AMA perlu diklarifikasi Diagnosis PBC dipertimbangkan bila terdapat tanda-tanda kolestasis [peningkatan alkali fosfatase (ALP) dan gamma-glutamil transaminase (GGT)] pada tes fungsi hati dan kolestasis ekstrahepatik (obstruksi empedu mekanis) telah disingkirkan Kriteria yang direkomendasikan AASLD tahun 2009 untuk diagnosis PBC adalah. (1) bukti biokimia kolestasis, terutama peningkatan ALP; (2) antibodi anti mitokondria (AMA) positif; dan (3) bukti histologis kolangitis destruktif non supuratif dan destruksi saluran empedu interlobular. Jika AMA positif, biopsi aspirasi hati tidak diperlukan untuk diagnosis PBC, tetapi dapat membantu memperjelas aktivitas dan stadium penyakit. Meng Fanping, Departemen Hepatologi, Rumah Sakit PLA 302 Perlu dicatat bahwa AMA positif tidak hanya terlihat pada PBC, tetapi juga pada AIH, purpura trombositopenik idiopatik, sklerosis sistemik, limfoma, dll. Oleh karena itu, diagnosis perlu diperjelas lebih lanjut dalam hubungannya dengan indikator biokimia. Masih kontroversial apakah pasien AMA-positif tanpa manifestasi klinis dan biokimia kolestasis akan berkembang menjadi PBC, dan pasien-pasien ini perlu ditindaklanjuti dengan cermat. Untuk pasien AMA negatif, subkelas antibodi anti-nuklir dengan spesifisitas tinggi untuk PBC, seperti anti-sp100, anti-gp210, anti-p62 dan anti-sp140, dapat dites; jika masih negatif, pemeriksaan histologis hati diperlukan. Biasanya PBC mungkin memiliki peningkatan transaminase ringan, tetapi jika ALT > 5 ULN, IgG > 2 ULN atau antibodi anti otot polos positif, kemungkinan sindrom tumpang tindih PBC-AIH perlu dipertimbangkan dan histologi hati harus dilakukan untuk mengklarifikasi diagnosis sesegera mungkin. Sebagian besar pasien dengan PBC memiliki respons biokimiawi yang baik terhadap UDCA dan mereka yang memiliki respons biokimiawi awal yang baik cenderung memiliki prognosis jangka panjang yang lebih baik; namun, uji klinis berskala lebih besar diperlukan untuk memastikan pengobatan alternatif bagi pasien dengan respons UDCA yang buruk. Pengobatan: UDCA adalah satu-satunya obat yang efektif Saat ini, asam ursodeoxycholic (UDCA) tetap menjadi satu-satunya obat yang efektif yang disetujui untuk pengobatan PBC, dan dosis UDCA yang direkomendasikan untuk PBC dalam pedoman AASLD dan EASL adalah 13-15 mg / (kg?) per hari dalam jangka waktu yang lama. Penelitian sebelumnya telah menunjukkan bahwa UDCA meningkatkan parameter biokimia dan imunologi [termasuk pengurangan transaminase serum, ALP, bilirubin, dan imunoglobulin serum (IgM)] pada pasien dengan PBC, tetapi kemampuan untuk menunda perkembangan histologis dan menurunkan angka kematian dan tingkat transplantasi hati masih kontroversial. Dalam sebuah penelitian kohort prospektif multisenter baru-baru ini di Belanda, 225 pasien PBC dengan kadar bilirubin dan albumin serum awal yang normal yang diobati dengan UDCA 13-15 mg / (kg?) selama 1,1-17,3 tahun menghasilkan perbaikan biokimia yang signifikan dalam 1-3 tahun pengobatan, dan respons biokimia bertahan hingga 15 tahun setelah pengobatan; dengan bertambahnya durasi pengobatan, kadar serum Seiring bertambahnya waktu pengobatan, kadar bilirubin serum berangsur-angsur meningkat dan kadar albumin berangsur-angsur menurun, tetapi kisaran fluktuasinya kecil dan nilai rata-rata masih dalam kisaran normal. Penelitian terbaru menunjukkan bahwa respons biokimia awal terhadap pengobatan UDCA (1 tahun) penting dalam memprediksi hasil jangka panjang dan tingkat kelangsungan hidup. Kriteria saat ini yang digunakan untuk menilai respons biokimia yang baik termasuk “kriteria Paris” dan “kriteria Barcelona”, yang pertama mengacu pada kadar bilirubin total serum ≤ 17,1 μmol / L (1 mg / dl), AST ≤ 2 ULN dan ALP ≤ 3 ULN pada satu tahun setelah pengobatan UDCA. Yang terakhir ini mengacu pada penurunan ALP serum sebesar 40% atau penurunan menjadi normal. Terlepas dari kriteria mana yang diterapkan, mereka yang memiliki respons awal yang baik memiliki prognosis jangka panjang yang lebih baik. Pedoman EASL menunjukkan bahwa UDCA yang dikombinasikan dengan budesonide (6-9 mg/d) dapat diberikan kepada pasien tanpa sirosis (stadium histologis 1 hingga 3); di AS, manfaat terapi imunosupresif pada pasien PBC dengan respons UDCA yang buruk lebih besar daripada risikonya. Baru-baru ini, Rabahi dkk. merawat 15 pasien PBC non sirosis dengan respons UDCA yang buruk dengan kombinasi tiga kali lipat dari UDCA, budesonide, dan mortifikasi, dan menunjukkan bahwa enam pasien mengalami normalisasi parameter biokimiawi yang lengkap dan tujuh pasien mengalami respons biokimiawi parsial, serta peningkatan yang signifikan pada aktivitas inflamasi histologis dan fibrosis. Selain itu, obat penurun lipid metotreksat dan fibrat telah dicoba untuk pengobatan pasien dengan respons UDCA yang buruk.